据Vertex制药公司1月16日新闻稿，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Casgevy（exagamgologene autotemcel【exa-cel】），这是一种CRISPR/Cas9基因编辑细胞疗法，用于治疗12岁及以上患者的输血依赖性β地中海贫血(TDT)。
Casgevy是一种基于细胞的基因疗法，通过静脉注射进行一次性治疗。该产品由患者的造血干细胞制成，使用CRISPR/Cas9技术对造血干细胞进行修饰，并将其移植回骨髓中。这导致γ-珠蛋白表达和胎儿血红蛋白生成的增加。在TDT患者中，γ-珠蛋白的产生改善了α-珠蛋白与非α-珠蛋白的失衡，从而减少了无效的红细胞生成和溶血，并增加了总血红蛋白水平。
该批准基于一项正在进行的开放标签单臂试验（ClinicalTrials.gov标识符:NCT03655678）的数据，该试验评估了Casgevy在成人和青少年TDT患者中的安全性和有效性。如果患者在入组前2年内有至少100毫升/千克/年或10单位/年的红细胞输注史，则有资格参加该试验。
共有52名患者接受了Casgevy（全分析集），35名患者进行了充分的随访以评估主要终点（主要疗效集） 。为了将总血红蛋白（Hb）浓度维持在至少11g/dL，患者在动员和单采前接受了红细胞输注，并继续接受输注直到开始清髓性预处理。在接受Casgevy治疗之前，患者接受了白消安的完全清髓性预处理。
该研究的主要终点是连续12个月实现输血独立（TI12反应者）的患者比例，定义为从最后一次红细胞输注后60天到Casgevy输注后24个月内至少连续12个月保持加权平均Hb至少9g/dL，而不输注红细胞。
在中期分析时，91.4%（32/35）的患者为TI12应答者（98.3%单侧置信区间，75.7-100）。所有T112应答者均保持输血不依赖性，输血不依赖性的中位持续时间（最小、最大）为20.8个月（13.3、45.1）和正常平均加权平均总Hb水平（13.1g/dL）。T112应答者末次红细胞输注的中位（最小、最大）时间为输注Casgevy后30天（11，91）。
在3名未达到TI12的患者中，与基线要求相比，观察到年度红细胞输血量要求和年度输血频率降低。
报告的最常见的不良反应是粘膜炎和发热性中性粒细胞减少症。3级或4级实验室异常包括中性粒细胞减少、血小板减少、白细胞减少、贫血和淋巴细胞减少。
参考来源：
Vertex announces US FDA approval of Casgevy™ (exagamglogene autotemcel) for the treatment of transfusion-dependent beta thalassemia. News release. Vertex. January 16, 2024.
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