Ferring Pharmaceuticals于昨日宣布，Adstiladrin（nadofaragene firadovec-vncg）现已在美国全面上市，用于治疗伴有或不伴有乳头状肿瘤的原位癌(CIS)的高危、卡介苗(BCG)无反应非肌层浸润性膀胱癌(NMIBC)成年患者。
该药于2022年12月获得美国FDA批准，是FDA批准的首个也是唯一一个用于对标准治疗不再有反应的NMIBC成人患者的膀胱内基因疗法。
NMIBC是膀胱癌的一种形式，存在于膀胱浅层，尚未侵入膀胱深层或扩散到身体其他部位。对于高危NMIBC患者，膀胱内卡介苗(BCG)仍然是一线治疗标准。 然而，超过50%接受BCG初始治疗的患者将在一年内出现疾病复发和进展，其中许多人发展为BCG无反应性疾病。 目前针对卡介苗无反应患者的治疗选择非常有限，美国国家综合癌症网络(NCCN)指南建议膀胱切除术（部分或完全切除膀胱）。
Adstiladrin是一种基于腺病毒载体的非复制型基因疗法，可将编码人干扰素α2b(IFNα2b)的基因拷贝递送至膀胱尿路上皮。治疗通过膀胱内灌注每3个月进行一次，由于细胞转导和IFNα2b蛋白的短暂局部表达，预计将产生抗肿瘤效果 。
疗效和安全性基于一项开放标签、多中心、单臂3期试验(ClinicalTrials.gov标识符:NCT02773849)的数据，该试验纳入了103例经尿道电切术后卡介苗无反应、高危、伴有或不伴有乳头肿瘤的NMIBC成人患者。
结果显示：Adstiladrin的完全缓解率为51%（95%可信区间为41-61）。缓解的中位持续时间为9.7个月（范围为3至52+个月），46%的缓解者在12个月时继续保持无高度复发。
报告的最常见不良反应为血糖升高、滴注部位放电、甘油三酯升高、疲劳、膀胱痉挛、排尿、肌酐升高、血尿、磷酸盐降低、寒战、发热和排尿困难。
Adstiladrin装在一个包含4个小瓶的纸盒中。所有小瓶的病毒颗粒标称浓度为每毫升3 x 1011个，每个小瓶的可提取体积不少于20毫升。Adstiladrin通过膀胱内灌注进行治疗，并应在排尿前在膀胱内保留1小时。
Ferring还启动了一项非干预性研究，称为“Adstiladrin治疗膀胱癌”(ABLE-41) 美国真实世界证据 (RWE) 研究 (NCT06026332)。 这项正在进行的研究正在探索Adstiladrin在常规护理环境中的早期利用、经验和结果。
参考来源：Ferring announces full availability of Adstiladrin® (nadofaragene firadenovec-vncg) in the US. News release. Ferring. January 16, 2024.
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