制药公司武田1月16日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Hyqvia（含重组人透明质酸酶免疫球蛋白输注10%[人]），用于治疗慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病(CIDP)，作为预防成人神经肌肉残疾和损伤复发的维持治疗。据武田报道，该药物现已成为美国成年CIDP患者的维持疗法。
在美国，Hyqvia于2014年获得首次批准，用于治疗成人原发性免疫缺陷病(PI)。去年4月，该药物已扩展适应症范围至2-16岁的儿童PI患者。
CIDP是一种影响周围神经系统的罕见的获得性免疫介导神经肌肉疾病，其典型特征是渐进性对称症状，如四肢远端和近端无力、刺痛或感觉丧失、反射丧失和行走困难。这种发病症状可能与其他罕见的神经肌肉疾病重叠， 所以CIDP经常被误诊。
对于CIDP的治疗，免疫球蛋白在这里起着重要作用。但是，免疫球蛋白在成人CIDP治疗中的作用机制尚未完全阐明，但可能包括免疫调节作用 。有研究表明，免疫球蛋白治疗作为维持治疗的作用已经确立，并且是针对这种复杂和异质性疾病的基于指南的护理标准，该病传统上通过静脉注射免疫球蛋白(IVIG)治疗。然而，IVIG治疗的某些方面对患者来说可能具有挑战性，例如与高免疫球蛋白量相关的治疗持续时间长、静脉通路挑战的可能性以及输液设置限制。
Hyqvia内含10%活性免疫球蛋白和重组人透明质酸酶，是FDA唯一批准的免疫球蛋白(IG)和透明质酸酶的组合，通过皮下注射，用于治疗CIDP。该药物的获批，使其成为一种方便的皮下免疫球蛋白(SCIG)输注疗法，区别于传统的IVIG治疗。
用药方面，对于患有CIDP的成年人，Hyqvia可以每月输注一次（每两周、三周或四周一次），因为其中含有透明质酸酶成分，有助于皮肤和肌肉之间的皮下空间中大量免疫球蛋白的分散和吸收。由于Hyqvia是皮下给药的，因此医务人员可以在诊所、输液中心或患者家中给药。此外，经过适当的患者或护理人员培训后，可自行使用。
该批准基于安慰剂对照的ADVANCE-1试验（ClinicalTrials.gov标识符:NCT02549170）和单臂、开放标签、扩展研究（ADVANCE-3试验；ClinicalTrials.gov标识符:NCT02955355）。
ADVANCE-1研究招募了患有CIDP的成年参与者，这些参与者在筛查前至少接受了3个月的稳定剂量静脉免疫球蛋白治疗。患者被随机分配接受hyqvia(n = 62)或安慰剂(n = 70)；对所有132名患者进行了安全性分析，对122名参与者进行了疗效分析。Hyqvia组的平均暴露时间为5.3个月，安慰剂组为4.7个月。平均每月当量剂量为1.1g/kg。
研究结果显示，复发率存在统计学显著差异，表明Hyqvia在预防CIDP复发方面优于安慰剂（分别为14%和32.2%，P=.0314）。治疗差异为-18.3%（95%可信区间为-32.1%，-3.1%）。早在第4周就观察到与安慰剂的分离。
该研究还评估了Hyqvia与安慰剂对日常生活活动的影响（通过Rasch构建的总体残疾量表百分位数评分进行测量）。据报道，Hyqvia组的最小二乘均值变化为-1.2，安慰剂组为-6.3（治疗差异为5.1）
此外，3b期扩展研究评估了Hyqvia的长期效果，并对完成ADVANCE-1且无CIDP恶化或复发的患者开放。在中期研究期间，复发患者的比例为8.8%(n = 5/57)。据报道，6个月复发率为1.6%。
Hyqvia报告的最常见不良反应为局部反应、头痛、发热、恶心、疲劳、红斑、瘙痒、脂肪酶增加、腹痛、背痛和四肢疼痛。
武田表示，Hyqvia于去年12月获得欧洲药品管理局(EMA)人用药品委员会(CHMP)建议批准用于IVIG稳定后的CIDP患者的维持治疗。目前来说，欧盟委员会(EC)在决定Hyqvia在整个欧盟的CIDP潜在上市授权时，将考虑CHMP的正面意见。
参考来源：
US FDA approves Takeda’s Hyqvia® as maintenance therapy in adults with chronic inflammatory demyelinating polyneuropathy (CIDP). News release. Takeda. January 16, 2024.
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