Santhera Pharmaceuticals于1月12日宣布其新型皮质类固醇Agamree (vamorolone，瓦莫罗酮)在英国被批准用于4岁及以上、无论潜在的突变和行走状态如何的杜氏肌肉营养不良症(DMD)患者。
在英国批准之前，该药物已分别于2023年10月和2023年12月获得美国食品药品监督管理局(FDA)和欧盟委员会(EC)的批准。虽然该药物在欧洲获得了相同适应症的批准，但在美国，2岁及以上的患者可以使用该药物。
此次批准标志着Agamree成为继美国和欧盟之后，在英国获批的首个、也是唯一一个全面用于治疗DMD的药物。
欧盟委员会的批准是基于positive pivotal VISION-DMD研究和三项openlabel研究的数据，其中vamorolone的给药剂量总计为2至6mg/kg/天，治疗期长达30个月。在关键的VISION-DMD研究中，接受Vamorolone治疗的患者在生长方面表现出与安慰剂治疗相似的效果，而相较之下，接受泼尼松治疗的患者则呈现生长迟缓。
此外，从泼尼松转为Vamorolone的患者在研究的剩余时间内成功恢复了身高增长。
与皮质类固醇不同，在48周后的临床研究中，vamorolone不会导致骨生物标志物检测的骨代谢降低，也不会导致双能X射线吸收仪(DXA)检测的脊柱骨矿化显著降低 。此外，从标准护理皮质类固醇转向Vamorolone的患者在恢复生长和骨骼健康的同时保持了疗效优势。
Agamree以40mg/mL口服混悬液形式提供。 注意的是，在开始治疗之前，应进行所有适合年龄的免疫接种。
Santhera将继续收集数据，以进一步表明vamorolone在治疗杜氏肌肉营养不良症的长期有效性和更广泛的安全性差异。
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