瑞士制药公司Santhera Pharmaceuticals于1月15日宣布其Agamree (vamorolone，瓦莫罗酮)已在德国推出，用于治疗4岁及以上的杜氏肌营养不良症 (DMD) 患者，无论潜在突变和行走状态如何。
值得一提的是，Agamree是第一个也是唯一一个在欧盟获得完全批准的DMD药物产品，继去年10月在美国和上周在英国获得批准后，第一个在所有三个地区获得授权的DMD患者治疗药物。
杜氏肌肉营养不良症(DMD)是最常见的肌营养不良症，是由编码肌营养不良蛋白指令的基因发生变化或突变引起的。肌营养不良症包括先天性肌营养不良症、其他BECKER型MD等多种类型。部分肌营养不良症会导致运动受损甚至瘫痪。临床特征表现为不同程度和分布的进行性加重的骨骼肌萎缩和无力，甚至累及心肌。
皮质类固醇，模拟激素皮质醇的作用，是DMD中常用的一类有效的抗炎药物，如泼尼松、Emflaza (deflazacort)。人们认为它们有助于通过缓解炎症来保护肌肉组织，但长期使用会产生广泛的副作用 。
该药是一种全新的药物，其作用模式基于与糖皮质激素相同的受体结合，但通过改变其下游活性，同时不是11-8-轻基类固醇脱酶(11B-HSD) 的底物。这一特殊机制为其带来了与传统皮质类固醇相比的优势，可能解决了类固醇在长期治疗中产生的安全性问题。
批准是建立在积极的关键VISION-DMD研究和三项开放标签研究的数据基础上的。这些研究涉及Vamorolone的不同给药剂量，总治疗期长达30个月。在关键的VISION-DMD研究中，接受Vamorolone治疗的患者在生长方面表现出与安慰剂治疗相似的效果，而相较之下，接受泼尼松治疗的患者则呈现生长迟缓。
此外，从泼尼松转为Vamorolone的患者在研究的剩余时间内成功恢复了身高增长。
与传统皮质类固醇的不同之处在于，Agamree在临床研究48周后并未导致骨生物标志物测量的骨代谢减少，也没有显著减少双能X射线吸收测定法(DXA)测量的脊柱骨矿化。这为Agamree在维持正常骨代谢、密度和生长方面具有临床重要的安全性益处提供了有力的证据。
Vamorolone在全球范围内的首次推出，表明杜氏肌营养不良症患者可以获得一种耐受性更好的类固醇替代品，提供了一种更为安全和有效的治疗方案。
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