根据《柳叶刀》12月1日在线发表的一项研究，对于患有低危骨髓增生异常综合征(LR-MDS)且对红细胞生成刺激剂(ESA)无应答或不适合使用的大量输血患者，竞争性端粒酶抑制剂Imetelstat可实现持久的(约1年)红细胞输注不依赖性。
德国莱比锡大学医院的Uwe Platzbecker医学博士及其同事在118个地点进行的一项双盲2/3期Imerge试验(NCT02598661)中，比较了红细胞输血依赖性低危骨髓增生异常综合征患者使用imetelstat与安慰剂的红细胞输注不依赖率。
总体而言，178名(18岁及以上) 红细胞生成刺激剂复发、红细胞生成刺激剂难治性或不符合红细胞生成刺激剂的低危骨髓增生异常综合征患者被纳入研究，并随机分配至imetelstat组或安慰剂组(分别为118例和60例)，每4周给药一次，每次2小时静脉输注。
imetelstat组和安慰剂组患者的中位随访时间分别为19.5个月和17.5个月。研究人员发现，在imetelstat组和安慰剂组中，分别有40%和15%的患者具有至少8周的红细胞输注不依赖性。
在接受imetelstat和安慰剂的患者中，分别有91%和47%出现3至4级治疗引起的不良事件，其中最常见的事件是服用imetelstat的患者中性粒细胞减少症和血小板减少症。没有与治疗相关的死亡报告。
“总而言之，Imerge 3期结果验证了2期部分的观察结果，并表明imetelstat为严重输血依赖的LR-MDS患者群体提供了临床上显著的益处，”研究作者写道 。
参考来源：
‘Imetelstat in patients with lower-risk myelodysplastic syndromes who have relapsed or are refractory to erythropoiesis-stimulating agents (IMerge): a multinational, randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 3 trial’，Uwe Platzbecker医学博士等人。《柳叶刀》；2023年12月1日发布。
注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。
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