诺华公司于1月8日宣布，Scemblix(asciminib)在新诊断的慢性期费城染色体阳性慢性髓性白血病(Ph+CML-CP)成年患者的III期ASC4FIRST研究初步分析中取得积极结果。Scemblix展现出优于标准治疗酪氨酸激酶抑制剂(TKI)的主要分子反应(MMR)。
慢性髓性白血病(CML)也称为慢性粒细胞白血病，是白血病中比较常见的类型之一，也是一种影响血液及骨髓的恶性肿瘤。该病进展缓慢，主要表现为贫血、反复感染、脾大，有一定的出血倾向等慢粒的病因仍未明确，但与费城染色体密切相关，约90-95%的患者出现费城染色体。
目前，酪氨酸激酶抑制剂(TKI)是治疗CML的主要药物，需要长期服药，其他疗法还包括有化疗、干扰素以及异基因造血千细胞移植等。
然而，随着TKI治疗的深入，许多患者对当前可用的TKI疗法耐药或不耐受连续使用可用的TKIs还会增加治疗的失败率。
Asciminib是一种专门针对ABL肉豆蔻酰口袋(STAMP)的药物，特异性靶向ABL肉豆蔻酰口袋。这种新的作用机制可能有助于解决之前接受过两种或两种以上TKI治疗的CML患者的耐药性，并克服缺陷BCR::ABL1基因的突变，这与白血病细胞的过度产生有关 。
2021年10月，FDA加速批准Scemblix用于治疗既往接受过≥2种TKI治疗的Ph+CML-CP成年患者(基于第24周MMR率)，并完全批准用于治疗携带T315I突变的Ph+CML-CP成年患者。
目前，Scemblix已在美国以外的几个国家获得批准，包括日本、瑞士和英国，用于对至少两种或两种以上既往治疗耐药或不耐受的成人Ph+CML-CP患者。
Scemblix是FDA批准的首个通过结合ABL肉豆蔻酰口袋发挥作用的慢性髓性白血病治疗药物，为那些对当前可用的TKI疗法耐药或不耐受的患者带来一个重要治疗选择。
ASC4FIRST研究是一项随机、多中心、开放标签的III期临床试验，也是首个且唯一一个与标准治疗慢性髓性白血病(CML)的一代、二代TKI进行头对头的III期试验，共纳入405例受试者。
研究主要终点包括48周时，与研究者选择的TKIs(伊马替尼、尼洛替尼、达沙替尼和博舒替尼)以及伊马替尼作为预随机选择TKI相比，每日1次80mg Scemblix治疗组达到主要分子反应(MMR)的患者比例。MMR的定义为BCR-ABL1转录本数量≤0.1%(千分之一)。关键次要终点包括第96周时达到MMR以及因AE停止治疗的患者比例等。
结果显示，研究达到双重主要终点，Scemblix第48周的MMR率优于研究者选择的TKIs(伊马替尼、尼洛替尼、达沙替尼和博舒替尼)，具有临床意义和统计学意义。同时在安全性方面，Scemblix也表现出良好的安全性和耐受性，不良事件(AE)和治疗中断情况更少，没有观察到新的安全信号。
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