拜耳(Bayer)公司及其全资子公司Asklepios BioPharmaceutical(AskBio)于1月4日宣布，治疗帕金森病(PD)的在研基因疗法AB-1005(AAV2-GDNF)在1b期临床试验中达到主要终点，在11名接受治疗的患者中表现出良好的安全性。基于这一结果，两家公司计划在2024年上半年启动2期临床试验。
AB-1005是一种基于腺相关病毒血清型2载体(AAV2)的在研基因疗法，含有人胶质细胞源性神经营养因子(GDNF)转基因。通过磁共振成像(MRI)监测的对流增强给药方式直接进行神经外科注射后，GDNF可以在大脑局部区域实现稳定和连续的表达。重组人GDNF能够促进多巴胺能神经元的存活和形态分化，并增加高亲和力多巴胺摄取。长期以来，GDNF被认为有潜力治疗以中脑多巴胺能神经元进行性退化为特征的疾病，比如帕金森病。
该研究达到了主要终点，即评估AB-1005一次性双侧壳核给药的安全性。根据帕金森病确诊的时间和筛查时的症状严重程度，11名患者被分为两个组别：轻度帕金森病(六名患者)和中度帕金森病(五名患者) 。所有患者对AB-1005的神经外科给药方式耐受性良好，目标壳核覆盖率为63%±2%，大于覆盖率超50%的目标。AB-1005未出现严重不良事件，目前继续进行给药后5年的临床随访。
患者还定期完成了为期18个月的神经系统评估和自评问卷，以便评估与帕金森病相关运动和非运动症状的严重程度。此外，脑成像纵向评估了安全性，以及多巴胺处理或与帕金森病相关异常代谢模式的潜在变化。
AskBio帕金森和MSA科学主席Krystof Bankiewicz博士说:“这些早期数据使我们受到鼓舞，这些数据显示，在这项研究中，轻中度帕金森病患者对AB-1005的耐受性良好。“尽管关于这种早期研究性基因疗法还有很多需要了解的地方，但这些首次发现将为我们在这一领域的工作提供信息，并有可能促进AB-1005治疗帕金森病的临床进展。”
AskBio准备在2024年第二季度的科学会议上展示这18个月的研究数据，包括次要终点的数据。目前正在筹划2期临床试验，预计将在2024年上半年开始筛查患者。
参考来源：
AskBio Phase Ib trial of AB-1005 gene therapy in patients with Parkinson’s disease meets primary endpoint
注：以上资讯来源于网络，由香港济民药业整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。
如您发现本网站有文字编辑或内容错误，请点击此处发送(需要安装有foxmail或outlook支持)，
或发邮件至：info@pidrug.com，香港济民药业感谢您的到访！
欢迎您添加香港济民药业微信，或在公众号内留言。
