近日，欧盟委员会(EC)已批准Santhera公司研发的Agamree (vamorolone，瓦莫罗酮)口服混悬液40mg/ml，用于治疗4岁及以上患者的杜氏肌营养不良症(DMD)。
10月27日，美国FDA首次批准了Agamree，用于治疗2岁及以上患者的DMD。更早前，Agamree已被授予美国杜氏肌营养不良症的孤儿药和罕见儿童疾病认定，将在批准日期后享有七年的孤儿药排他性，而且已申请专利，可能提供保护，直至2040年。
杜氏肌肉营养不良症(DMD)是最常见的肌营养不良症，是由编码肌营养不良蛋白指令的基因发生变化或突变引起的。
皮质类固醇，模拟激素皮质醇的作用，是DMD中常用的一类有效的抗炎药物，如泼尼松、Emflaza (deflazacort)。人们认为它们有助于通过缓解炎症来保护肌肉组织，但长期使用会产生广泛的副作用。Agamree是一种新型皮质类固醇，称为游离皮质类固醇，旨在最大限度地发挥皮质类固醇的作用，同时将其副作用降至最低。
皮质醇和皮质类固醇通过与皮质醇受体相互作用来发挥作用，从而激活广泛的细胞途径 。这些途径中的一些导致抗炎作用，而另一些可能导致不想要的副作用。Agamree以一种促进抗炎途径的方式与皮质醇受体相互作用，但避免了与传统皮质类固醇副作用相关的途径。
例如，Agamree像其他皮质类固醇一样，抑制参与驱动炎症的NF-kB通路。它还有助于稳定细胞膜，同时防止反式激活，这是一种与其他皮质类固醇一起出现的基因活性增加，被认为是造成副作用的原因。Agamree还可以通过阻断称为盐皮质激素受体的蛋白质的活性来帮助保护DMD的心脏功能，这在该类的其他药物中没有观察到。
欧盟委员会对该药物的决定遵循了欧洲药品管理局人类药物委员会的最新建议，并得到了pivotal VISION-DMD研究和三项开放标签研究结果的支持。
在VISION-DMD中，接受Agamree治疗的患者平均保持与安慰剂治疗的患者相似的生长，而接受皮质类固醇泼尼松治疗的患者平均出现生长发育障碍。此外，那些在24周后从泼尼松转换成Agamree的人，平均来说，能够在研究的剩余时间里恢复身高的增长。
研发公司Santhera说，与皮质类固醇不同，在48周的临床研究中，Agamree没有导致脊柱骨代谢或骨矿化的减少。
Santhera首席执行官达里奥·埃克伦德(Dario Eklund)表示:“我们很高兴获得欧盟委员会的批准，将Agamree用于欧盟的患者，这突显了优于传统皮质类固醇的安全性和耐受性，包括对骨骼健康和生长的好处。”
Eklund补充说，该公司“现在专注于确保Agamree尽快用于杜氏病患者。”计划于2024年第一季度在德国进行首次商业上市。
参考来源：EC approves Santhera’s Duchenne muscular dystrophy drug Agamree
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