Calliditas Therapeutics于12月20日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已完全批准其缓释胶囊Tarpeyo（budesonide，布地奈德）用于治疗有疾病进展风险的原发性免疫球蛋白A肾病（IgAN）成人患者，以减少其肾功能丧失。
此前，该药以项目名称Nefecon开发，是第一种也是唯一一种用于降低患有原发性IgA肾病 (IgAN) 的成人患者的蛋白尿的治疗方法，该肾病有疾病快速进展的风险，通常尿蛋白与肌酐比 (UPCR) ≥1.5g/g。
Tarpeyo(布地奈德)缓释胶囊由瑞士制药公司Calliditas采用了特殊的工艺技术改良，使药物定向释放于人体回肠末端——也就是小肠的最后一段，与大肠交接的部位。
布地奈德是一种常见的糖皮质激素，常用于治疗哮喘，类似于泼尼松等激素药。
原发性免疫球蛋白A肾病(IgA肾病或IgAN或Berger病)是一种罕见、进行性、慢性自身免疫性疾病，会攻击肾脏，并在自身抗体识别半乳糖缺陷型IgA1时发生，从而产生IgA1免疫复合物并沉积在肾脏的肾小球系膜中。这种在肾脏中的沉积可导致进行性肾损害，并可能导致临床病程，从而导致终末期肾病。IgA肾病的并发症包括高血压和慢性肾脏疾病。
TARPEYO是budesonide的口服缓释制剂，这是一种皮质类固醇，具有强效糖皮质激素活性和弱盐皮质激素活性，可进行大量首过代谢 。该药被设计为一种4mg缓释胶囊，具有肠溶衣，因此在到达回肠之前会保持完整。每粒胶囊均含有布地奈德包被珠，其靶向回肠中存在的粘膜B细胞，包括负责产生引起IgA肾病的半乳糖缺陷IgA抗体(Gd-Ag1)的Peyer斑（派尔集合淋巴结）。尚不清楚Tarpeyo的疗效在多大程度上是通过回肠局部效应而不是全身效应介导的。
根据研发公司的新闻稿，Tarpeyo是美国FDA批准的首个能够显著减缓肾功能丧失的IgAN药物。
根据随机、双盲、多中心、3期NeflgArd试验(ClinicalTrials.gov标识符:NCT03643965)中蛋白尿的减少，Tarpeyo之前获得了加速批准。转换为常规批准是基于另外165名患者的数据，这些患者经活检证实为IgAN，估计肾小球滤过率(eGFR)至少为35毫升/分钟/1.73平方米，并有蛋白尿(定义为≥1克/天或尿蛋白与肌酐比[UPCR]≥0.8克/克)，他们正在接受最大耐受肾素-血管紧张素系统(RAS)抑制剂治疗的稳定剂量。
研究参与者以1:1的比例被随机分配接受每天一次的Tarpeyo 16mg或安慰剂，持续9个月，然后在2周内逐渐减少每天一次的Tarpeyo 8mg或安慰剂。然后对患者进行为期15个月的非治疗随访。研究B部分(最终分析)的主要终点是eGFR在2年内每个时间点相对于基线的对数比的时间加权平均值。
在对364名患者的最终分析中，用Tarpeyo治疗符合B部分主要终点。在2年时，Tarpeyo组的eGFR下降了6.11毫升/分钟/1.73平方米，安慰剂组下降了12.0毫升/分钟/1.73平方米(差异为5.9毫升/分钟/1.73平方米[95%可信区间为3.3-8.5毫升/分钟/1.73平方米]；P <.0001)。在第三个月时观察到了Tarpeyo对eGFR的有利作用，并且在2年内没有增加。
此外，在2个月时观察到的UPCR百分比变化与9个月时的中期分析结果一致。中期分析显示，与安慰剂相比，用Tarpeyo治疗可减少31%的UPCR(95% CI，16-42；P =.0001)。
安全性方面，Tarpeyo通常耐受良好。该研究中最常见的不良反应为外周水肿、高血压、肌肉痉挛、痤疮、头痛、面部水肿、体重增加、消化不良、皮炎、关节痛和白细胞计数增加等。
参考来源：
Calliditas Therapeutics announces full FDA approval of Tarpeyo®, the only FDA-approved treatment for IgA nephropathy to significantly reduce the loss of kidney function. News release. Calliditas Therapeutics. December 20, 2023.
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