全球生物技术公司CSL于12月14日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已接受其因子XIIa抑制剂Garadacimab (CSL312) 的生物制剂许可申请 (BLA)，作为每月一次的遗传性血管水肿(HAE)预防性治疗药物。 此外还宣布，欧洲药品管理局 (EMA) 已接受CSL提交的Garadacimab营销授权申请 (MAA)。
此前，FDA和EMA已批准将garadacimab指定为治疗遗传性血管性水肿的孤儿药。
如果获得批准，garadacimab将成为美国和欧盟首个针对活化因子XII (FXIIa) 的HAE治疗方法。
Garadacimab是一种一流的重组单克隆抗体，旨在抑制活化的因子XIIa，这是一种负责启动HAE攻击的激肽释放酶-激肽级联的血浆蛋白。
该申请得到了随机、双盲、平行组、安慰剂对照、3期VANGUARD试验(ClinicalTrials.gov识别号:NCT04656418)数据的支持，该试验评估了garadacimab对12岁及以上I型或II型HAE患者的疗效和安全性。
研究参与者按3:2随机分配，在第1天接受400mg garadacimab(n = 39)皮下注射(SC)作为负荷剂量，然后每月一次接受200mg SC或安慰剂(n=25)治疗6个月。
主要终点是治疗期间每月标准化的HAE发作次数 。
研究结果显示，与接受安慰剂的患者相比，接受garadacimab治疗的患者每月经研究者证实的HAE发作次数显著降低(0.27 [95% CI，0.05-0.49] vs 2.01 [95% CI，1.44-2.57]；P <.0001)。这个结果相当于平均发作率降低了87% (95%可信区间，-96，-58；P <.0001)。garadacimab组每月HAE发作的中位数为0，安慰剂组为1.35。
安全性方面，观察到garadacimab最常见的治疗中出现的不良事件为上呼吸道感染、鼻咽炎和头痛。
来自VANGUARD的完整结果发表在《柳叶刀》(2023年4月)上。目前，正在进行的VANGUARD研究的开放性扩展评估了garadacimab(每月200mg)对HAE患者的长期安全性和有效性。
除了HAE之外，CSL表示还在研究garadacimab用于其他适应症，包括特发性肺纤维化，其中FXIIa抑制可能在改善临床结果中发挥重要作用。
参考来源：
CSL’s garadacimab, a first-in-class factor XIIa inhibitor, receives FDA and EMA filing acceptance. News release. CSL. December 14, 2023.
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