据Chiesi全球罕见病公司12月19日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)批准Filsuvez(Birch triterpenes，桦木三萜，前称：Oleogel-S10)外用凝胶，用于治疗6个月及以上交界性大疱性表皮松解症(JEB)和营养不良性大疱性表皮松解症(DEB)患者的部分厚度伤口。
此前，该药物于去年6月获得欧盟委员会批准，用于治疗成人和6个月及以上儿童的JEB和DEB皮肤伤口。今年8月，英国国家卫生保健和卓越研究所(NICE)推荐Filsuvez用于上述适应症，现已被批准在英国使用。
大疱性表皮松解症是一组罕见的遗传疾病，其特征是轻微损伤后皮肤起泡。这种罕见、慢性和令人痛苦的疾病影响婴儿、儿童和成人，并且非常疼痛；复发性水泡和慢性伤口会导致无法忍受的疼痛和有限的活动能力。
Filsuvez是一种无菌植物药物，含有两种桦树皮的干燥提取物。由天然存在的三萜类物质组成，包括桦木醇、桦木酸、赤藓醇、羽扇豆醇和齐墩果酸。虽然Filsuvez在治疗与大疱性表皮松解症相关的伤口中的确切作用机制尚不清楚，但已证明桦树皮具有抗炎、抗微生物和伤口愈合的特性 。
新闻稿称：Filsuvez外用凝胶是第一个获批治疗JEB相关伤口的治疗方法。
Filsuvez外用凝胶装在25毫升铝管中，每管含23.4克凝胶。每个无菌试管仅供一次性使用。该凝胶可在家中给药，可以整合到现有的治疗常规中。每次换药时将Filsuvez局部应用于伤口，也可以直接应用于伤口敷料，直到伤口愈合。
该批准基于随机、双盲、安慰剂对照的3期EASE研究(ClinicalTrials.gov识别号:NCT03068780)的数据，该研究评估了Filsuvez在6个月及以上患有JEB和DEB的成人和儿童患者中的疗效和安全性。研究参与者被随机分配接受Filsuvez (n=109)或安慰剂(n=114),并被指示在90天内每次换药(每1至4天)时在所有受影响的区域涂抹约1毫米(0.04英寸)的药物。
在随机分组时，研究者选择了1处伤口作为评估主要疗效终点的目标伤口。目标伤口定义为表面积为10至50cm2的部分厚度伤口，在筛选前存在21天至9个月。主要终点是在研究的90天双盲期的第45天，根据研究者的临床评估，目标伤口首次完全闭合的患者比例。
研究结果显示，41.3%接受Filsuvez治疗的患者在45天内首次完全闭合目标伤口，而接受安慰剂凝胶治疗的患者为28.9%。此外，根据EB亚型，与安慰剂组相比，接受Filsuvez治疗的患者在45天内首次完全闭合目标伤口的比例分别为:
• 隐性DEB (n=175)：44% vs 26.2%
• 显性DEB (n=20)：50% vs 50%
• JEB（n=26）：18.2% vs 26.7%
此外，研究结果还显示，接受Filsuvez治疗的患者中有50.5%在90天内实现了目标伤口的首次完全闭合，相比之下，接受安慰剂的患者中只有43.9%实现了目标伤口的首次完全闭合。至于安全性，观察到最常见的不良反应是应用部位反应。
参考来源：
Chiesi Global Rare Diseases receives FDA approval for Filsuvez® (birch triterpenes) topical gel for the treatment of epidermolysis bullosa. News release. Chiesi Global Rare Diseases. December 19, 2023
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