侵袭性曲霉病(IA)可能是一种危及生命的真菌感染，主要见于免疫功能低下的患者，如白血病患者。侵袭性毛霉菌病(IM)是一种罕见且通常危及生命的真菌感染。IA和IM是免疫功能低下和住院儿科患者发病和死亡的主要原因。
安斯泰来制药公司于12月8日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准唑类抗真菌药物CRESEMBA(isavuconazonium sulfate，硫酸艾沙康唑)，用于治疗儿童患者的侵袭性曲霉病(IA)和侵袭性毛霉菌病(IM)。此外，FDA还授予CRESEMBA儿科独家经营权，这将CRESEMBA在美国的市场独占期再延长六个月。
CRESEMBA可制成粉末，用于静脉输液(滴注)，也可制成胶囊口服。2015年，注射用CRESEMBA被批准用于18岁及以上的成人患者，现在用于1岁及以上的儿童患者。CRESEMBA胶囊被批准用于成人，现在用于6岁及以上体重16公斤(kg)及以上的儿童患者 。
值得一提的是，CRESEMBA是目前唯一被批准用于治疗年仅1岁的IA和IM患者的唑类抗真菌治疗。
CRESEMBA中的活性物质isavuconazole属于“三唑类”抗真菌药物。它通过破坏真菌细胞膜的重要成分麦角固醇的形成来发挥作用。如果没有功能性的细胞膜，真菌就会被杀死或被阻止传播。
儿科批准得到了一项2期开放非对照研究(ClinicalTrials.gov标识符:NCT03816176)数据的支持，该研究评估了1至17岁IA或IM儿童患者(N=31)使用CRESEMB的安全性、疗效和药代动力学。在第1天和第2天，患者每8小时接受一次10mg/kg的CRESEMB，此后，IA患者每天接受一次，持续84天，IM患者持续180天。
结果显示：中位治疗持续时间为55天。据报道，第42天的全因死亡率为6.5%(主要终点)，第84天为9.7%。在治疗结束时，观察到54.8%的患者有成功的应答。
安全性方面，儿科患者报告的最常见不良反应是腹泻、腹痛、呕吐、肝化学检查升高、皮疹、恶心、瘙痒和头痛。
这些数据已在10月13日的IDWeek 2023期间以及10月22日的2023年医学真菌学趋势 (TIMM) 会议期间以口头摘要形式提出。
参考来源：
FDA approves expanded use of Cresemba® (isavuconazonium sulfate) in children with invasive aspergillosis and invasive mucormycosis. News release. Astellas. December 8, 2023.
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