蓝鸟生物(bluebird bio)公司于12月8日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准一次性基因疗法Lyfgenia（lovotibeglogene autotemcel，lovo-cel）用于治疗有血管闭塞事件(VOE)病史的12岁及以上患者的镰状细胞病(SCD)。
镰状细胞病是血红蛋白（红细胞中的携氧蛋白）的一种遗传性基因异常，其特征是红细胞呈镰刀（新月）形并且异常红细胞大量被破坏造成慢性贫血。这种疾病急性表现为溶血性贫血、血管病变和血管闭塞。
Lyfgenia是一种在研、用于治疗SCD的一次性基因疗法，其设计目的是将改良形式的β-珠蛋白基因(βA-T87Q珠蛋白基因)的功能拷贝添加到患者自身的造血干细胞(HSCs)中。一旦患者具有βA-T87Q珠蛋白的基因，他们的红细胞可以产生能够抵抗血红细胞镰刀化的血红蛋白(HbAT87Q)，从而降低镰状血红蛋白(HbS)的比例，目标是减少镰状红细胞、溶血和其他并发症。
该标签基于1/2期HGB-206研究患者的数据。支持该应用的安全性数据包括来自54名开始干细胞采集的患者的数据。LYFGENIA的疗效得到了来自1/2期HGB-206 C组研究中36名患者的数据的支持，这些数据是在临床开发计划过程中对治疗和生产工艺进行改进后得到的 。32名患者在输注后6-18个月内可评估VOEs完全消退和严重VOEs的终点，包括8名青少年患者。在这个队列中:
• 30/32名患者(94%)的严重血管闭塞事件得到解决
• 28/32名患者(88.2%)完全没有发生血管闭塞事件
在这些研究中，VOEs被定义为除了血管闭塞之外没有医学确定原因的急性疼痛发作，持续超过两个小时，并且严重到需要在医疗机构进行护理。这包括需要氧气治疗和/或输血的急性胸部综合征、急性肝隔离症、持续2小时并需要医疗机构护理的急性阴茎异常勃起和急性脾隔离症。VOEs需要24小时住院或急诊室就诊，或在72小时内至少两次住院或急诊室就诊，两次就诊都需要静脉治疗；所有的阴茎异常勃起也被认为是阴茎异常勃起。
最常见的不良反应≥3级(发生率≥ 20%)为口腔炎、血小板减少症、中性粒细胞减少症、发热性中性粒细胞减少症、贫血和白细胞减少症。据报道，三名患者在Lyfgenia临床试验中死亡；一个死于基础疾病引起的心脏猝死，两个死于急性髓细胞性白血病，他们接受了早期版本的Lyfgenia治疗，使用了不同的制造工艺和移植程序。
需要注意的是，在蓝鸟试验的两名患者中发现急性髓细胞白血病后，FDA在Lyfgenia的标签上增加了一条关于血癌风险的警告。目前而言，关于这些疗法的持久效果的数据是有限的，因此这些公司计划在获得批准后，通过15年的随访研究(LTF-307)来评估潜在的长期安全风险。FDA还表示，将对患者进行终生癌症恶性肿瘤监测。
参考来源：
bluebird bio Announces FDA Approval of LYFGENIA™ (lovotibeglogene autotemcel) for Patients Ages 12 and Older with Sickle Cell Disease and a History of Vaso-Occlusive Events
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