11月27日，Abeona Therapeutics Inc .宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已经同意优先审查pz-cel(prademagene zamikeracel，EB-101)用于治疗隐性营养不良性大疱性表皮松解症(RDEB)的生物制剂许可申请(BLA)。该机构表示，处方药使用者费用法案的目标日期为2024年5月25日。
隐性营养不良性大疱性表皮松解症是一种罕见的结缔组织疾病，以广泛的水泡和严重的皮肤伤口为特征。它是由COL7A1基因突变引起的，导致不能产生功能性的VII型胶原，而这种胶原蛋白是固定皮肤的真皮层和表皮层所必需的。
Pz-cel是一种在研自体细胞疗法，由表皮片组成，旨在将功能性COL7A1基因传递到患者自身的皮肤细胞中，以实现正常的VII型胶原蛋白表达，并促进伤口愈合。此前，Pz-cel已被美国FDA授予再生医学高级疗法、突破性疗法、孤儿药和罕见儿科疾病称号。
该申请得到了来自随机、患者内、3期VIITAL临床研究(ClinicalTrials.gov标识符:NCT04227106)的疗效和安全性数据的支持，该研究包括11名RDEB患者的43个大的慢性伤口对。共同的主要终点是在第24周时RDEB伤口愈合和疼痛减轻至少50%的比例 。
结果显示，81.4%的患者在接受pz-cel治疗的伤口实现了50%或更高的伤口愈合，相比之下，未治疗的对照伤口实现了16.3%的伤口愈合(P <.001)。此外，与未治疗的对照伤口相比，观察到pz-cel在与伤口敷料变化相关的疼痛减轻方面具有统计学显著性改善(P = .0002)。
该申请还包括来自1/2a期研究(ClinicalTrials.gov识别号:NCT01263379)的确认证据，该证据表明，在大面积和慢性伤口上一次性应用pz-cel可实现持续伤口愈合和疼痛减轻。
来自VIITAL研究的数据已在2023年5月首届国际皮肤病学研究学会(ISID)会议上公布，以及长达八年的长期随访数据和1/2a期研究的生活质量数据发表在Orphanet罕见疾病杂志上。
早在今年5月，FDA已批准一款外用凝胶VYJUVEK，用于治疗6个月或以上的营养不良性大疱性表皮松解症(DEB)患者。现Pz-cel有望获得监管机构的批准，为那些患有隐性营养不良性大疱性表皮松解症的患者提供又一种治疗的选择。
参考来源：
Abeona Therapeutics announces FDA accepts and grants Priority Review for Pz-cel biologics license application (BLA). News release. Abeona Therapeutics. November 27, 2023.
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