根据FDA官网显示，2023年10月已对多款新分子实体、新制剂以及新适应症的批准做出监管决定，其中包括治疗斑块型银屑病、慢性肾脏病高磷血症、杜氏肌营养不良症等。
一、皮肤病
商品名：Bimzelx
适应症：中重度斑块型银屑病
研发公司：优时比(UCB)
2023年10月18日，全球生物制药公司UCB宣布美国食品和药物管理局(FDA)已批准Bimzelx（bimekizumab-bkzx）用于治疗中度至重度银屑病的成年患者，这些患者适合接受系统治疗或光疗。
作为一种人源化IgG1单克隆抗体，bimekizumab能够强力并特异性地中和IL-17A和IL-17F。IL-17A在斑块状银屑病、银屑病关节炎和强直性脊柱炎的发病机理中起关键作用。IL-17A与IL-17F具有大于50％的结构同源性和重叠的生物学功能。IL-17A和IL-17F在多种发炎的人体组织中均上调，并与其他促炎细胞因子，例如TNF协同作用，放大炎症反应。
Bimekizumab是首个并且唯一批准用于选择性抑制两种主要细胞因子——白细胞介素17A（IL-17A）和白细胞介素17F（IL-17F）的治疗银屑病药物。
商品名：Cabtreo
适应症：寻常痤疮
研发公司：Bausch Health/Ortho Dermatologics
Bausch Health和Ortho Dermatologics于10月20日联合宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准CABTREO(克林霉素磷酸酯1.2%、阿达帕林0.15%和过氧化苯甲酰3.1%)外用凝胶用于12岁及以上患者寻常痤疮的局部治疗 。
Cabtreo是一种三联组合外用凝胶，含有1.2%克林霉素磷酸酯、0.15%阿达帕林和3.1%过氧化苯甲酰：
• 克林霉素磷酸酯是一种半合成抗生素，具有抗痤疮角质细菌(一种与痤疮有关的细菌)的活性，
• 阿达帕林是一种合成的类视黄醇，可以帮助恢复肤色和纹理，并减少炎症，
• 过氧化苯甲酰是一种氧化剂，具有杀菌和角质溶解作用。
Cabtreo是第一个也是唯一一个FDA批准的固定剂量、三联组合局部治疗痤疮的药物。该外用凝胶提供了三种作用机制，结合抗生素、类视黄醇和抗菌剂，是一种经过验证的安全有效的治疗方法。
值得注意的是，Cabtreo禁用于对克林霉素、阿达帕林、过氧化苯甲酰、任何配方成分或林可霉素过敏的人以及有结肠炎症史(如局部性肠炎或溃疡性结肠炎)或过去使用过抗生素的严重腹泻患者。因为克林霉素可导致严重的结肠炎。
适应症：化脓性汗腺炎
研发公司：诺华
诺华公司于10月31日宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Cosentyx(secukinumab，司库奇尤单抗)，用于治疗成人中度至重度化脓性汗腺炎(HS)，批准的剂量为300mg。试验中，司库奇尤单抗证明了炎性结节和脓肿以及炎症反应的减少。
根据新闻稿，Cosentyx是近十年来首个针对化脓性汗腺炎(HS)的新型疗法。
商品名：Wezlana
适应症：多种炎症疾病
研发公司：Amgen(安进)
2023年10月31日，美国食品药品监督管理局批准Wezlana (ustekinumab-auub)作为Stelara(ustekinumab)的生物仿制药，并可与Stelara(ustekinumab)互换，用于治疗多种炎症疾病。
Wezlana是一种人白细胞介素-12和-23拮抗剂。在成人中，Wezlana适用于接受光疗或全身治疗的中度至重度斑块型银屑病患者、活动性银屑病关节炎患者、中度至重度活动性克罗恩病患者和中度至重度活动性溃疡性结肠炎患者的治疗。在6岁及以上的儿童中，Wezlana被批准用于治疗接受光疗或全身治疗的中度至重度斑块型银屑病患者以及活动性银屑病关节炎患者。
二、内分泌失调
商品名：Zituvio
适应症：2型糖尿病
研发公司：Zydus Lifesciences Limited
2023年10月18日，美国FDA批准Zituvio(sitagliptin)上市，作为饮食和运动的辅助药物，以改善成人2型糖尿病的血糖控制。
Zituvio含有活性成分sitagliptin，一种二肽基肽酶-4(DPP-4)抑制剂。肠促生长素，包括胰高血糖素样肽-1(GLP-1)和葡萄糖依赖性促胰岛素多肽(GIP)，全天由肠道释放，并且水平会随着用餐而升高。sitagliptin通过减缓肠促生长素的失活，而在2型糖尿病患者中发挥作用。
三、胃、肝脏疾病
商品名：Omvoh
适应症：溃疡性结肠炎
研发公司：礼来
据礼来公司10月27日的新闻稿，宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已经批准了Omvoh(mirikizumab-mrkz)，这是一种人源化IgG4单克隆抗体，用于治疗成人中度至重度活动期溃疡性结肠炎(UC)。
Mirikizumab-mrkz作为一种人源化IgG4单克隆抗体，选择性结合人IL-23细胞因子的p19亚单位。通过阻断其与IL-23受体的相互作用，mirikizumab抑制了促炎细胞因子和趋化因子的释放。
在今年早些时候，mirikizumab已在欧盟和日本获得批准，用于中度至重度活动期溃疡性结肠炎成人的一流治疗药物；此前由于生产问题，在美国尚未获得批准。此次该药物在美获得批准，标志着这是首个也是唯一一个用于治疗成人中度至重度活动期溃疡性结肠炎(UC)的白细胞介素-23p19 (IL-23p19)拮抗剂；也是唯一选择性靶向IL-23的p19亚单位的UC治疗，因为IL-23在UC相关炎症中起作用。
商品名：Velsipity
适应症：溃疡性结肠炎
研发公司：辉瑞
据辉瑞公司10月13号的新闻稿，宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已批准其每日一次口服片剂Velsipity(etrasmod，伊曲莫德)，该药是一种选择性1-磷酸鞘氨醇(S1P)受体调节剂，用于治疗中度至重度活动期溃疡性结肠炎的成年患者。
Etrasimod是一种鞘氨醇1-磷酸(S1P)受体调节剂，它能够与S1P受体1、4、和5特异性结合，可能具有更好的疗效/安全性特征。它部分可逆地阻断淋巴细胞从淋巴器官流出的能力，减少外周血中淋巴细胞的数量。虽然其确切的作用机制尚不清楚，但据信etrasimod通过减少淋巴细胞迁移至肠道而在UC患者中发挥作用。
商品名：Zymfentra
适应症：溃疡性结肠炎、克罗恩病
研发公司：Celltrion USA
美东时间10月22日，Celltrion USA宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Zymfentra (infiximab-dyyb)，用于中度至重度活动期溃疡性结肠炎(UC)或克罗恩病(CD)成年患者静脉注射英夫利昔单抗产品治疗后的维持治疗。
Zymfentra是Celltrion USA的Inflectra（英夫利昔单抗）生物仿制药的皮下(SC)制剂，是Remicade的生物类似物；Remicade和Inflectra均通过静脉输注给药。此前，FDA于2016年4月批准Inflectra(英夫利昔单抗-dyyb)生物仿制药用于治疗多种疾病的患者，包括克罗恩病、溃疡性结肠炎、类风湿性关节炎、强直性脊柱炎、银屑病关节炎和斑块型银屑病。
Zymfentra阻断了肿瘤坏死因子-α(TNF-α)的作用，肿瘤坏死因子-α是一种蛋白质，可以在对某些疾病的反应中过量产生，并导致免疫系统攻击身体正常、健康的部分。
值得一提的是，Zymfentra是FDA批准的首个英夫利昔单抗皮下制剂。目前，Zymfentra在欧洲以Remsima SC的名称销售。
四、免疫接种
商品名：Penbraya
适应症：脑膜炎球菌病
研发公司：辉瑞
辉瑞公司于10月20日宣布，美国FDA已批准Penbraya(A、B、C、W和Y群脑膜炎球菌疫苗)上市，这是首个可覆盖10至25岁青少年和年轻人中引起脑膜炎球菌疾病的最常见血清型的五价疫苗。
对于脑膜炎球菌疾病，辉瑞此前已销售两种疫苗来预防这种疾病，分别是Trumenba针对脑膜炎球菌B群，Nimenrix针对脑膜炎球菌A、C、W-135和Y组群。
Penbraya结合了两种脑膜炎球菌疫苗Trumenba（脑膜炎球菌B组疫苗）和Nimenrix（脑膜炎球菌A、C、W-135和Y组结合疫苗）的组分，以帮助预防全球引起大多数侵袭性脑膜炎球菌疾病的5种最常见脑膜炎球菌血清型。Penbraya以两剂一组的方式给药，间隔六个月。
值得一提的是，Penbraya减少了针对5个最常见血清型完全接种所需的总剂量数，从而简化了护理标准，并潜在地增加了接种疫苗的青少年和年轻成人的数量。此外，根据美国疾病控制和预防中心(CDC)的数据， 将疫苗合并到更少的注射中可能意味着更多的青少年和年轻成年人及时获得推荐的疫苗，从而减少严重疾病预防的延迟。
五、肌肉骨骼疾病
商品名：Agamree
适应症：杜氏肌营养不良症
研发公司：Santhera Pharmaceuticals
10月26日，Santhera Pharmaceuticals与ReveraGen BioPharma公司联合宣布美国FDA已批准Agamree(vamorolone)上市，用于治疗2岁及以上患者的杜氏肌营养不良症(DMD)。
Vamorolone是一种新型皮质类固醇，通过糖皮质激素受体发挥抗炎和免疫抑制作用。vamorolone对DMD患者发挥作用的确切机制尚不清楚。
此外，Vamorolone具有独特作用模式，这种模式基于对糖皮质激素和盐皮质激素受体的不同作用，并进一步修饰下游活性，因此被认为是一种新型皮质类固醇，具有维持疗效的解离特性，具有更好的耐受性副作用，其作用方式与现有的皮质类固醇相似。这种作用机制可能使vamorolone成为目前儿童、青少年和成人DMD患者糖皮质激素治疗标准的有效替代物。
商品名：Zilbrysq
适应症：全身型重症肌无力
研发公司：优时比(UCB)
优时比(UCB)制药公司于10月17号宣布其C5补体抑制剂Zilbrysq(zilucoplan)已获美国食品药品监督管理局(FDA)的批准，用于治疗抗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性的全身型重症肌无力(gMG)成年患者。
Zilbrysq是首款获FDA批准用于gMG的补体C5抑制剂，每日自行皮下给药一次。zilucoplan的双重作用机制，可阻止末端补体途径的激活以及膜攻击复合物(MAC)的下游组装和活性，从而阻止其损坏突触后膜，破坏离子通道传导和损害神经肌肉信号传递。
此次获批主要基于一项随机双盲、安慰剂对照的多中心III期RAISE研究结果。与安慰剂相比，第12周时zilucoplan组患者重症肌无力-日常生活活动能力量表(MG-ADL)总评分较基线有统计学意义上的改善；zilucoplan组的重症肌无力定量评分(QMG)、重症肌无力复合评分(MGC)和改良的15项重症肌无力生活质量(MG-QoL15r）评分较基线均有显著改善。
六、肾病
商品名：Rivfloza
适应症：原发性1型高草酸尿症
研发公司：诺和诺德
诺和诺德制药公司于10月2日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准其RNAi疗法Rivfloza(nedosiran)注射液，用于降低9岁及以上儿童和成人1型原发性高草酸尿症(PH1)患者的尿草酸水平，这些患者的肾功能相对良好(例如估计肾小球滤过率)的成人的尿草酸水平(eGFR)≥30mL/min/1.73m2)。
Rivfloza是一种每月一次的核糖核酸干扰 (RNAi) 类药物，也是该公司开发的首款获批RNAi疗法。该药物可通过与表达肝乳酸脱氢酶(LDH)的mRNA结合，抑制该蛋白表达，这是导致草酸盐过度生成的关键代谢酶。
商品名：Xphozah
适应症：慢性肾脏病高磷血症
研发公司：Ardelyx,Inc.
据Ardelyx,Inc.10月17日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Xphozah(tenapanor，中文名为替纳帕诺)，用于降低患有慢性肾脏病(CKD)成人透析患者的血清磷水平，作为对磷酸盐结合剂应答不足或对任何剂量的磷酸盐结合剂治疗不耐受的患者的附加治疗。
过量的磷会带走骨骼和身体其他部位的钙，进而导致骨骼脆弱、关节疼痛、肌肉痉挛和皮肤发痒。磷含量高的慢性肾脏病患者传统上使用磷酸盐结合剂进行治疗，这种结合剂可以在消化过程中从食物中吸收磷，但这种方法需要患者吞下大量的药片。
Xphozah是第一个也是目前唯一一个磷酸盐吸收抑制剂，它是一种单片剂，每天服用两次，提供首创的作用机制，在肠道中局部作用，抑制钠氢交换器3 (NHE3)，从而减少通过细胞旁途径(磷酸盐吸收的主要途径)的磷酸盐吸收。
此前，tenapanor已于2019年获得FDA批准用于治疗成人便秘型肠易激综合征，商品名为Ibsrela。
七、肿瘤疾病
商品名：Braftovi
适应症：BRAF V600E突变阳性转移性非小细胞肺癌
研发公司：辉瑞
据辉瑞公司10月12日的新闻稿，宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Braftovi(encorafenib)+Mektovi(binimetinib)用于治疗患有转移性非小细胞肺癌(NSCLC)的成年患者，该患者通过FDA批准的测试检测到BRAF V600E突变。
BRAF V600E突变还可以分别使用FoundationOne Liquid CDx或FoundationOne CDx FDA批准的配套诊断测试从血浆或肿瘤组织中进行评估。
Braftovi是一种口服小分子BRAF激酶抑制剂，Mektovi则是一种口服小分子MEK抑制剂，特异性地靶向MAPK信号通路中的关键酶。BRAF激酶和MAPK信号通路的相关蛋白的过度激活在多种癌症中被发现，包括黑色素瘤、结肠直肠癌、非小细胞肺癌和甲状腺癌等。
此前，Braftovi+Mektovi已获FDA批准，用于经FDA批准的试验检测到BRAF V600E或V600K突变的不可切除或转移性黑色素瘤患者，以及Braftovi与西妥昔单抗联合用于治疗既往治疗后经FDA批准的试验检测到BRAF V600E突变的转移性结直肠癌(CRC)成年患者。
注意的是，Braftovi不适用于治疗野生型BRAF黑色素瘤、野生型BRAF大肠癌或野生型BRAF非小细胞肺癌患者。
商品名：Keytruda
适应症：非小细胞肺癌
研发公司：默沙东(MSD)
2023年10月17日，美国食品和药物管理局(FDA)已批准Keytruda (pembrolizumab) 联合含铂化疗作为新辅助治疗，用于治疗可切除（肿瘤≥4cm或淋巴结阳性）非小细胞肺癌 (NSCLC) 患者， 然后在手术后继续作为单药辅助治疗。
商品名：Loqtorzi
适应症：鼻咽癌
研发公司：上海君实生物/Coherus
2023年10月27日，Coherus生物科技有限公司和上海君实生物科技有限公司联合宣布，美国食品药品监督管理局已批准LOQTORZI(toripalimab-tpzi)联合顺铂和吉西他滨，用于一线治疗成人转移性或复发性局部晚期鼻咽癌，以及作为单一疗法治疗在含铂化疗期间或之后疾病进展的成人复发性、不可切除或转移性鼻咽癌。
该药物是由上海君实生物与Coherus共同研发的IgG4k抗PD-1单克隆抗体，在国内上市名为拓益（特瑞普利单抗）。2018年，特瑞普利单抗成为首个在中国获得批准的抗PD1药物，该药物现在国内已获准用于多种类型的癌症。
适应症：黑色素瘤
研发公司：百时美施贵宝
据百时美施贵宝公司于10月13日称，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准扩大了Opdivo (nivolumab)的适应症范围，以包括12岁及以上完全切除的IIB期或IIC期黑色素瘤患者的辅助治疗。此前，Opdivo已被批准用于淋巴结受累或转移性黑色素瘤患者的辅助治疗，这些患者已接受完全切除。
适应症：NTRK基因融合阳性实体瘤
研发公司：Genentech
美国食品药品监督管理局(FDA)于10月20日宣布已加速批准Rozlytrek(恩曲替尼,entrectinib)用于治疗1个月及以上患有实体瘤的儿科患者，该实体瘤需具有NTRK基因融合但没有已知的获得性耐药突变、转移性或手术切除可能导致严重发病、治疗后病情进展或没有令人满意的替代疗法。此前于2019年8月，Rozlytrek针对12岁及以上患者的适应症获得了加速批准。
此外，FDA还批准了一种新的口服颗粒剂型，处方信息中提供了如何用胶囊制备口服混悬液的说明。对于吞咽胶囊有困难的患者，可以将颗粒撒在软食物上。
适应症：IDH1突变骨髓增生异常综合征
研发公司：施维雅
据施维雅制药公司10月24日的新闻稿，宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已批准其IDH1抑制剂Tibsovo（ivosidenib，艾伏尼布）新适应：用于治疗伴有IDH1突变的复发或难治性骨髓增生异常综合征(MDS)。这是首个被批准用于该适应症的靶向治疗药物。
此外，该机构还批准了Abbott RealTime IDH1检验作为辅助诊断，用于识别具有IDH1突变的复发或难治性骨髓增生异常综合征患者。
新闻稿指出：这是Tibsovo用于IDH1突变癌症的第五个适应症。在美国，Tibsovo被批准用于治疗IDH1突变型复发性或难治性AML成人，并可采用单一疗法或与阿扎胞苷联合治疗年龄≥75岁或患有无法排除的合并症的新诊断IDH1突变型AML成人患者。 使用强化诱导化疗作为单一疗法治疗IDH1突变复发或难治性MDS成年患者，以及既往接受过IDH1突变胆管癌治疗的患者。
八、眼科疾病
适应症：视网膜静脉阻塞后黄斑水肿
研发公司：Genentech
10月27日，美国食品和药物管理局(FDA)已批准Genentech公司的Vabysmo (faricimab-svoa)，这是一种血管内皮生长因子和血管生成素-2抑制剂，用于治疗视网膜静脉阻塞(RVO)后的黄斑水肿。Vabysmo以单剂量小瓶形式提供，含有120mg/mL溶液，供玻璃体内使用。 每个小瓶只能用于治疗一只眼睛。
商品名：Qlosi
适应症：老花眼
研发公司：Orasis
10月18日，眼科制药公司Orasis宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Qlosi(盐酸毛果芸香碱滴眼液，前称为CSF-1)0.4%用于治疗成人老花眼。
Qlosi是一种低剂量毛果芸香碱和多方面载体的无防腐剂配方，旨在实现功效、安全性和舒适性之间的最佳平衡。该滴眼液旨在通过瞳孔调制提高近视敏度，导致“针孔效应”和景深的增加，从而提高对近物的聚焦能力。
新闻稿称，Qlosi可以根据需要每天使用或每天最多使用两次，在给药后20分钟显示功效，并可以持续长达8小时，以改善近视。
此次批准是基于III期临床试验NEAR-1和NEAR-2的结果。两项试验均在第8天达到其主要和关键次要终点，显著提高了视力表多读三行的患者比例。接受第一剂治疗后一小时内40%的患者多读三行，这一比例在接受第二剂治疗后达到50%。受试者最早在接受治疗20分钟后，就可获得视力改善，并且疗效可持续长达8个小时。
九、疼痛管理
商品名：Combogesic
适应症：术后疼痛
研发公司：Hyloris Pharmaceuticals SA
10月18日，Hyloris Pharmaceuticals SA宣布Maxigesic IV已被批准用于缓解轻度至中度疼痛，并作为阿片类镇痛药的辅助药物用于治疗中度至重度疼痛的成人，其中静脉给药途径被认为是临床必需的。
新药申请(NDA)的批准基于3期项目的积极数据，其中Maxigesic IV证明其耐受性良好，与扑热息痛IV(对乙酰氨基酚IV)和布洛芬IV以及安慰剂相比，起效更快，疼痛缓解程度更高。Maxigesic IV的卓越镇痛效果也得到一系列次要终点的支持，包括阿片类药物使用率的降低。
在美国，Maxigesic IV以商品名Combogesic IV上市。
以上就是对今年10月FDA批准的所有新药作出简单汇总。
注：以上内容仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。
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