FDA预计5款新药将在2023年11月做出批准决定

[ 人气:194 | 日期: 2024-04-09 | 返回 | 打印 ]

处方药使用者费用法案(PDUFA)日期是指美国美国食品药品监督管理局(FDA)设定的审查新药申请(NDA)或生物制剂许可申请(BLA)并做出上市批准最终决定的最后期限。审查的典型周期是药品申请被机构接受后的10个月。对于具有优先审评权的药品，从申请受理之时起，审评期缩短至6个月。

Vonoprazan治疗糜烂性胃食管反流病(GERD)

PDUFA日期：2023年11月17日

FDA正在审查重新提交的Vonoprazan新药申请 (NDA)，Vonoprazan是一种口服小分子钾竞争性酸阻滞剂，用于治疗糜烂性胃食管反流病。该申请得到了双盲3期PHALCON-EE试验（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT04124926）数据的支持，该试验比较了Vonoprazan与兰索拉唑在1024名糜烂性GERD患者中的疗效和安全性。重新提交的NDA包含6个批次的新配方Vonoprazan片剂3个月的稳定性数据，以支持Vonoprazan的商业保质期。

基孔肯雅病毒候选疫苗VLA1553

PDUFA 日期：2023年11月

基孔肯雅热是由基孔肯雅病毒（一种披膜病毒科病毒）引起的蚊媒病毒性疾病。 VLA1553是一种单剂量减毒活疫苗，旨在删除基孔肯雅病毒基因组的一部分。 BLA得到了一项双盲、随机、3 期试验（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT04546724）的数据支持，该试验在4128名18岁及以上健康成年人中评估了VLA1553的免疫原性和安全性。预计将于2023年8月做出监管决定，但FDA将目标日期延长了3个月，以便有足够的时间讨论验证性试验的细节。

Nirogacestat用于治疗硬纤维瘤

PDUFA日期：2023年11月27日

硬纤维瘤，也称为侵袭性纤维瘤病或硬纤维瘤型纤维瘤病，是一种罕见的、通常是非恶性的软组织肿瘤，是结缔组织的异常生长。 Nirogacestat是一种口服、选择性、小分子γ分泌酶抑制剂，通过阻断Notch受体的蛋白水解激活起作用。根据3期DeFi试验的数据（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT03785964），nirogacestat的NDA已接受优先审查。研究结果表明，与安慰剂相比，nirogacestat治疗可将疾病进展风险显着降低 71%。

Reproxalap用于治疗干眼病

PDUFA日期：2023年11月23日

Reproxalap是一种一流的活性醛类 (RASP) 调节剂，可与游离醛共价结合并降低过量的RASP水平，而在眼部和全身炎症性疾病中，RASP水平通常会升高。 NDA得到了5项临床试验的有效性和安全性数据的支持，其中包括3期TRANQUILITY-2研究（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT05062330），该研究纳入了361名干眼病患者。研究结果显示：Reproxalap在主要终点（眼泪液产生量的Schirmer 试验中相对于基线的总体平均变化）在统计学上优于媒介物。

TAK-755治疗先天性血栓性血小板减少性紫癜

PDUFA日期：2023年11月

先天性血栓性血小板减少性紫癜是由于ADAMTS13（一种冯维勒布兰德因子 (VWF) 裂解蛋白酶）缺陷所致。这导致血液中超大VWF多聚体的积累以及不受控制的血小板聚集和粘附。 TAK-755是一种重组ADAMTS13蛋白，旨在替代缺失或缺陷的ADAMTS13酶。 BLA包括来自随机对照3期研究的数据（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT03393975）。研究结果表明，与标准护理治疗相比，TAK-755 降低了血小板减少事件的发生率。

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