据施维雅制药公司10月24日的新闻稿，宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已批准其IDH1抑制剂Tibsovo（ivosidenib，艾伏尼布）新适应：用于治疗伴有IDH1突变的复发或难治性骨髓增生异常综合征(MDS)。这是首个被批准用于该适应症的靶向治疗药物。
此外，该机构还批准了Abbott RealTime IDH1检验作为辅助诊断，用于识别具有IDH1突变的复发或难治性骨髓增生异常综合征患者。
新闻稿指出：这是Tibsovo用于IDH1突变癌症的第五个适应症。在美国，Tibsovo被批准用于治疗IDH1突变型复发性或难治性AML成人，并可采用单一疗法或与阿扎胞苷联合治疗年龄≥75岁或患有无法排除的合并症的新诊断IDH1突变型AML成人患者。 使用强化诱导化疗作为单一疗法治疗IDH1突变复发或难治性MDS成年患者，以及既往接受过IDH1突变胆管癌治疗的患者。
该批准基于一项开放标签、单臂、多中心1期研究(ClinicalTrials.gov识别号:NCT02074839)的数据，该研究评估了Tibsovo在18名IDH1突变的复发性或难治性MDS成年患者中的疗效。研究参与者在28天的周期中每天口服500mg的Tibsovo，直到疾病进展、出现不可接受的毒性或接受造血干细胞移植 。
结果显示：客观缓解率为83.3%，其中38.9% (95% CI，17.3-64.3)的患者有完全缓解(CR)。中位CR时间为1.9个月(范围1.0-5.6)。在分析时，未达到CR的中位持续时间(范围:1.9-80.8+月)，中位总生存期为35.7个月(范围:3.7-88.7)。
在基线时依赖红细胞(RBC)和/或血小板输注的9名患者中，6名(67%)在基线后的任何56天期间变得独立于输注。在基线时红细胞和血小板输注均不依赖的9例患者中，7例(78%)在基线后的任何56天期间保持输血不依赖。
至于安全性，试验中报告的最常见不良反应包括肌酐升高、血红蛋白降低、关节痛、白蛋白降低、天冬氨酸转氨酶升高、疲劳、腹泻、咳嗽、钠减少、粘膜炎、食欲下降、肌痛、磷酸盐减少、瘙痒和皮疹。FDA还警告说，这种药物还可能导致心律失常。Tibsovo的标签上有一个黑框警告，标明了分化综合征的风险，这是一种不良反应，是血液癌症药物的一种已知并发症。
参考来源：Servier announces FDA approval of Tibsovo® (ivosidenib tablets) for the treatment of idh1-mutated relapsed or refractory (R/R) myelodysplastic syndromes (MDS). News release. Servier Pharmaceuticals. October 24, 2023.
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