根据SELLAS Life Sciences Group, Inc. 的一份新闻稿，美国食品药品监督管理局(FDA)已授予在研CDK9抑制剂SLS009孤儿药资格，用于治疗急性髓系白血病 (AML)。
孤儿药称号的支持数据来自一项1期研究 (NCT04588922)，其中SLS009治疗导致骨髓母细胞减少77.3%。 此外，研究人员报告称，97% (n = 66/68) 的可评估患者实现了持久完全缓解 (CR)，无微小残留病灶，外周血中MCL1和MYC抑制水平达到理想水平。
尽管在血液恶性肿瘤患者中存在一些难以确定的血液学毒性，但SLS009治疗未产生剂量限制性毒性或高级非血液学毒性。 研究人员指出，这些毒性的持续时间有限并且是可逆的。
开放标签1/2a期试验的研究人员正在剂量递增组（包括复发/难治性AML患者和另一组复发/难治性淋巴瘤患者）中评估SLS009的安全性、耐受性和有效性。 在剂量递增部分，患者将根据贝叶斯最佳间隔设计以递增剂量水平接受SLS009。
该研究的主要终点是剂量限制性毒性和不良反应 。 次要终点包括药代动力学、CR 率、缓解持续时间、无进展生存期和总生存期。
经细胞学或组织学证实患有复发性或难治性血液系统恶性肿瘤且总胆红素水平充足的18岁及以上患者可以参加该研究。 其他资格标准包括淀粉酶水平不高于正常和稳定电解质和尿酸水平上限的1.5倍。
那些患有需要细胞减灭手术和有症状的中枢神经系统(CNS)转移或原发性淋巴瘤（包括原发性中枢神经系统淋巴瘤、软脑膜疾病或脊髓压迫）的大块疾病的患者无法参加。 如果患者在入组后6个月内患有严重心血管疾病、入组后5年内并发恶性肿瘤、活动性乙型或丙型肝炎病毒感染，或在首次入组后7天内接受强效CYP3A4抑制剂的伴随药物治疗，也不适合入组。
在之前从该试验的复发/难治性淋巴瘤队列中读取的主要数据中，14.7% (n = 5/34) 在使用SLS009治疗后获得了临床缓解，其中肿瘤负荷减少了高达62%。研究人员报告疾病稳定率为20.6%，总体疾病控制率为35.3%。 此外，外周T细胞淋巴瘤患者亚组的临床缓解率为36.4% (n = 4/11)。
SLS009可能成为AML治疗的新途径，为那些寻求缓解的患者提供了新的选择。
参考来源：SELLAS receives FDA orphan drug designation for SLS009 for treatment of acute myeloid leukemia. News release. SELLAS Life Sciences Group, Inc. October 10, 2023. Accessed October 12, 2023.
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