美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Veltassa (patiromer)用于治疗12岁及以上儿童患者的高钾血症。此前，该药物于2017年仅获批用于治疗成人患者。
高钾血症是指血液中钾离子水平升高，如果不及时治疗，可导致心悸、肌肉疼痛、肌肉无力、麻木、心律异常。
Veltassa以一次性包装的口服混悬液用散剂形式提供；含1克、8.4克、16.8克和25.2克的patiromer，其作用机制是结合胃肠道中的钾从而降低钾的吸收。
该批准基于一项开放标签、单组研究(ClinicalTrials.gov标识符:NCT03087058)的数据，该研究招募了14名12至17岁(平均年龄14.5岁)患有慢性肾病和高钾血症的患者。该研究包括14天的剂量发现阶段，随后是长期治疗阶段(长达24周)，然后是2周的随访期。
参与者(79%为男性，全部为白人)每天接受一次Veltassa作为口服混悬液用粉剂；根据需要，根据血清钾水平滴定剂量。基线时，平均血清钾为5.5meq/L；57%的患者基线eGFR低于30毫升/分钟/1.73平方米，其中约57%的患者正在接受肾素-血管紧张素-醛固酮系统抑制剂(RAASi)治疗 。
结果显示：从基线到第14天(主要终点)血清钾的平均变化为-0.5mEq/L (95% CI，-0.8，-0.2)。在第14天，50% (95% CI，23-77)的研究参与者的血清钾水平在正常范围内(3.8mEq/L至< 5.0mEq/L)。据报告，第14天的中位剂量为4.2g/天。
此外，儿科研究还包括9名6至11岁的患者，然而，在这些患者中评估的给药方案(起始剂量:2g/天；第14天的中位剂量:6g/天)似乎没有效果(从基线到第14天的血清钾变化:-0.1mEq/L [95% CI，-0.7，0.4])。由于数据不足以确定安全有效的给药方案，因此尚未为该年龄组提供标签建议。
据观察，Veltassa在儿童患者中的安全性与成人相似。与治疗相关的最常见的不良反应包括便秘、低镁血症、腹泻、恶心、腹部不适和胀气。
参考来源：Veltassa. Package insert. Vifor Pharma; 2023. Accessed October 11, 2023.
注：以上资讯来源于网络，由香港济民药业整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。
如您发现本网站有文字编辑或内容错误，请点击此处发送(需要安装有foxmail或outlook支持)，
或发邮件至：info@pidrug.com，香港济民药业感谢您的到访！
欢迎您添加香港济民药业微信，或在公众号内留言。
