近日，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准辉瑞公司的Bosulif (bosutinib，中文为博舒替尼)用于治疗1岁及以上患有慢性期(CP)费城染色体阳性慢性髓性白血病(Ph+ CML)的新诊断(ND)或对既往治疗耐药或不耐受(R/I)的患者。
Bosulif是一种激酶抑制剂，能够靶向的抑制BCR-ABL激酶，是第二代TKI抑制剂。此前，该药物于2012年9月4日获FDA批准用于治疗对先前治疗有抵抗或不耐受的，慢性、加速期或急变期费城染色体阳性慢性粒细胞白血病(CML)患者。2017年12月19日，FDA批准扩大其适应症范围，用于新诊断为慢性期费城染色体阳性慢性粒细胞白血病(Ph+CML)的成年患者。
现在，FDA还批准了一种新的胶囊剂型，有50mg和100mg两种。对于那些吞咽胶囊有困难的人，内容物可以与苹果酱或酸奶混合。Bosulif还提供100mg、400mg和500mg强度的片剂。
此次批准基于单臂、开放标签1/2期BCHILD试验(ClinicalTrials.gov 标识符：NCT04258943)的数据，旨在确定ND CP Ph+ CML和R/I CP Ph+ CML儿童患者的博舒替尼推荐剂量，评估安全性、耐受性和疗效，并评估博舒替尼在该患者群体中的药代动力学 。该试验招募了28名R/I CP Ph+ CML患者，每日一次口服博舒替尼300mg/m2至400mg/m2，以及21名ND CP Ph+ CML患者，每日一次口服博舒替尼300mg/m2。
主要疗效结果指标包括主要细胞遗传学缓解(MCyR)、完全细胞遗传学缓解(CCyR)和主要分子缓解(MMR)。对于患有ND CP Ph+ CML的儿童患者，主要(MCyR)和完全(CCyR)细胞遗传学反应分别为76.2% (95% CI: 52.8，91.8)和71.4% (95% CI: 47.8，88.7)。MMR为28.6% (95% CI: 11.3，52.3)，中位随访时间为14.2个月(范围1.1，26.3个月)。
对于患有R/I CP Ph+ CML的儿童患者，主要(MCyR)和完全(CCyR)细胞遗传学反应分别为82.1% (95% CI: 63.1，93.9)和78.6% (95% CI: 59，91.7)。死亡率为50% (95%可信区间:30.6，69.4)。在14名获得MMR的患者中，两名患者在治疗13.6和24.7个月后失去MMR。中位随访时间为23.2个月(范围:1，61.5个月)。
至于安全性，儿科患者最常见的不良反应(≥20%)是腹泻、腹痛、呕吐、恶心、皮疹、疲劳、肝功能异常、头痛、发热、食欲下降和便秘。儿科患者中从基线恶化的最常见实验室异常(≥45%)是肌酐升高、丙氨酸氨基转移酶或天冬氨酸氨基转移酶升高、白细胞计数降低和血小板计数降低。
剂量方面，对于ND CP Ph+ CML儿童患者的推荐博舒替尼剂量为300mg/m2，每日一次，随食物口服；R/I CP Ph+CML儿童患者的推荐剂量为400mg/m2，每日一次，随食物口服。
参考来源：FDA approves bosutinib for pediatric patients with chronic myelogenous leukemia. News release. US Food and Drug Administration. September 27, 2023.
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