急性髓系白血病(AML)是一种快速进展的血液和骨髓癌症，也是成人中最常见的急性白血病。目前，成人AML的治疗选择包括医院给予的静脉化疗输注，或者对于无法接受化疗的患者，基于胃肠外给予的低甲基化药物的治疗方案。AML的口服治疗方案有助于改善患者的生活质量。
近日，欧盟委员会(EC)批准了一种新型口服固定剂量联合治疗药物Inaqovi（口服地西他滨和cedazuridine），用于治疗无法接受标准诱导化疗的新诊断AML成年患者。
该批准使Inaqovi成为欧盟批准用于该患者人群的第一种口服低甲基化药物。
Inaqovi由日本大冢公司和英国Astex共同研发，是一种口服固定剂量组合，由35毫克地西他滨（一种已批准的低甲基化剂）和100毫克cedazuridine（一种胞苷脱氨酶抑制剂）组成。
通过抑制肠道和肝脏中的胞苷脱氨酶，该固定剂量组合的设计允许在给定周期的五天内每日口服地西他滨，以达到与采用相同给药方案静脉注射地西他滨相当的全身暴露。
该批准得到了3期ASCERTAIN临床试验结果的支持，该试验招募了89名AML患者，这些患者按照1:1的比例随机接受第1周期口服Inaqovi和第2周期静脉注射地西他滨或相反顺序 。
试验评估了AML患者中固定剂量组合与静脉注射地西他滨的药代动力学暴露等效性。
根据结果，试验达到了主要终点。在两周期交叉研究设计中，口服组合药物的药代动力学暴露与静脉注射地西他滨的标准五天治疗方案相当。次要结果显示，中位总生存期为7.9个月，中位随访时间为7.95个月，完全缓解率为21.8%。
此外，口服治疗的安全性与静脉注射地西他滨相当。大约14%的患者永久停止治疗，其中肺炎是停止治疗的最常见原因。
此外，欧洲药品管理局(EMA)正在审查Inaqovi在儿科人群中用于AML治疗的用途。在美国，FDA于2020年7月批准该固定剂量组合，名为INQOVI，用于治疗成年骨髓增生异常综合征患者。该批准的支持数据来自1/2期ASTX727-01-B试验(NCT02103478)和ASCERTAIN试验。
参考来源：‘Otsuka and Astex announce that the European Commission has approved INAQOVI® (oral decitabine and cedazuridine) for the treatment of adults with newly diagnosed acute myeloid leukaemia’，新闻稿。Astex Pharmaceuticals, Inc.；2023年9月19日发布。
注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。
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