轻链(AL)淀粉样变性是一种不可治愈性疾病，主要表现为单克隆免疫球蛋白轻链错误折叠形成淀粉样蛋白，沉积于组织器官，造成组织结构破坏、器官功能障碍并进行性进展，主要与克隆性浆细胞异常增殖有关。轻链型淀粉样变性的心脏受累与早期死亡率增高有关，是预后不良的强预测因素。
据Nexcella生物制药公司9月21日的新闻稿，美国食品药品监督管理局(FDA)已授予NXC-201孤儿药地位，这是一种自体B细胞成熟抗原(BCMA)靶向嵌合抗原受体T (CAR-T)细胞疗法，用于治疗轻链(AL)淀粉样变性。
2021年，FDA已批准强生旗下杨森制药公司的Darzalex(daratumumab)皮下(SC)制剂——Darzalex Faspro(daratumumab and hyaluronidase-fihj，达雷妥尤单抗-透明质酸酶)，与硼替佐米、环磷酰胺、地塞米松联合用药(D-VCd方案)，用于治疗新诊断的轻链(AL)淀粉样变性成人患者。FDA表示：Darzalex Faspro是首个治疗AL淀粉样变性的药物。
临床数据显示，与接受常用治疗方案VCd（硼替佐米+环磷酰胺+地塞米松）的患者相比，接受D-VCd方案的患者血液学完全缓解率提高3倍（hemCR：42% vs 13%，p＜0.0001）、疾病标志物持续减少，表明存在深层血液学应答。
今年5月，该公司在美国基因和细胞治疗学会第26届年会上提交了8名接受NXC-201治疗的AL淀粉样变患者的数据，这些患者在接受Daratumumab治疗后病情有所进展。
结果显示：接受NXC-201治疗后的患者，总有效率(主要终点)为100%；完全缓解和器官缓解分别为63%和75% 。
Nexcella执行主席Ilya Rachman博士说:“我们很高兴获得FDA对NXC-201用于AL淀粉样变性病的孤儿药物指定，这是唯一一种用于AL淀粉样变性病的临床阶段CAR-T细胞疗法。”他补充说:“我们很高兴能够扩大复发和难治性AL淀粉样变性病患者的治疗选择，迄今为止，我们在NXC-201临床试验中观察到100%的血液学反应率，并证明了AL淀粉样变性病患者的心脏、肝脏和肾脏器官反应。Nexcella总裁Gabriel Morris补充说:“我们相信一次性治疗NXC-201可以为AL淀粉样变性患者提供一种方便的治疗选择。”
目前，该公司正在对复发或难治性轻链淀粉样变患者的1b/2a期NEXICART-1研究(ClinicalTrials.gov标识符:NCT04720313)中的研究治疗进行评估。根据Nexcella的说法，一旦有30至40名AL淀粉样变性患者接受NXC-201治疗，该试验数据将提交给FDA进行审查，并希望尽早获得监管批准。
参考来源：US Food and Drug Administration approves Orphan Drug designation for Nexcella NXC-201 as a treatment for amyloid light chain (AL) amyloidosis. News release. Nexcella. September 21, 2023
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