肾细胞癌是迄今为止最常见的肾癌类型；大约十分之九的肾癌诊断是肾癌。男性肾细胞癌的发病率是女性的两倍。大多数肾细胞癌病例是在其他腹部疾病的影像检查中偶然发现的。在美国，大约15%的肾癌患者被诊断为晚期。
据默克公司9月19日的新闻稿宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已同意优先审查Belzutifan的补充新药申请(sNDA)，用于在免疫检查点和抗血管生成治疗后治疗晚期肾细胞癌(RCC)的成年患者。FDA已将处方药使用者费用法案的目标日期为2024年1月17日。
Belzutifan是一种口服缺氧诱导因子-2α(HIF-2α)抑制剂，可以减少与细胞增殖、血管生成和肿瘤生长相关的HIF-2α靶基因的转录和表达。Belzutifan也是第一个在美国获得批准的HIF-2α抑制剂疗法；目前以商品名Welireg在美国上市销售，用于治疗患有希佩尔·林道综合征(VHL)的成年患者，这些患者需要治疗相关的肾细胞癌、中枢神经系统成血管细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤，而不需要立即手术 。此外，该药已在英国、加拿大和其他几个国家和地区获批，适应症与上述一样。
新闻稿指出：如果获得批准，Welireg将为需要新选择的晚期肾癌患者提供一种新的、新颖的作用机制。
此次sNDA的申请主要是基于LITESPARK-005试验的数据，试验是一项随机、开放标记的3期试验(ClinicalTrials.gov，NCT04195750)，旨在评估Welireg与依维莫司在治疗晚期肾细胞癌患者方面的疗效，这些晚期肾细胞癌患者在接受PD-1/L1和VEGF-TKI序贯或联合治疗后出现了进展。双主要终点是无进展生存期(PFS)和总生存率(OS）。次要终点包括总体缓解率(ORR)、缓解持续时间和安全性。该试验招募了746名患者，他们被随机分为两组，分别接受Welireg(120mg，每日一次口服)或依维莫司(10mg，每日一次口服)。
结果显示，与依维莫司相比，belzutifan组的PFS改善具有统计学意义和临床意义。客观缓解率(次要终点)也有统计学显著改善。据该公司称，虽然在中期分析中观察到OS的改善，但不认为具有统计学意义，预计将在随后的分析中进行测试。
LITESPARK-005是Welireg综合开发计划的一部分，由四个RCC 3期试验组成，包括LITESPARK-011和LITESPARK-012，用于评估Welireg在二线和未接受治疗的晚期疾病环境中的作用，以及LITESPARK-022，用于评估Welireg在辅助治疗环境中的作用。
参考来源：FDA accepts for Priority Review Merck’s supplemental New Drug Application for Welireg® (belzutifan) in certain previously treated patients with advanced renal cell carcinoma (RCC). News release. Merck September 19, 2023.
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