根据FDA官网显示，2023年8月已对15款创新药物或疫苗的批准做出监管决定，其中包括治疗成人颈部肌张力障碍、进行性骨化性纤维发育不良、亨廷顿舞蹈病等。
一、血液疾病
适应症：一线治疗低风险骨髓增生异常综合征贫血
研发公司：百时美施贵宝
百时美施贵宝公司于8月29号宣布美国食品药品监督管理局(FDA)扩大了罗特西普(Reblozyl，luspatercept-aamt)的批准范围，作为治疗骨髓增生异常综合征(MDS)引起的贫血的一线疗法。
此次批准是罗特西普在美获批的第三个适应性：在可能需要定期输注红细胞(RBC)的极低至中等风险骨髓增生异常综合征(MDS)的成年患者中，用于治疗既往未使用过红细胞生成刺激剂的贫血。
此前，该药物已用于治疗罕见血液病β地中海贫血患者的贫血，并作为对红细胞生成刺激剂(ESA)如促红细胞生成素等常规治疗无应答的骨髓增生异常综合征患者的二线治疗。
罗特西普是一种首创的红细胞成熟剂，可调节晚期红细胞的成熟。作为一种配体陷阱，罗特西普通过靶向结合可调节晚期红细胞(RBC)成熟的转化生长因子(TGF)-β超家族的特定配体，减少Smad2/3信号通路的激活，改善无效红细胞的生成，促进晚期红细胞的成熟，提高血红蛋白水平。与每周注射一次的标准ESA疗法阿法依泊汀相比，罗特西普每三周皮下注射一次，提供了一种更持久、给药更方便的治疗方案。
二、免疫接种
商品名：Abrysvo
适应症：孕妇疫苗预防婴儿RSV
研发公司：辉瑞
生物制药公司辉瑞于8月21日宣布美国食品药品监督管理局(FDA)批准Abrysvo(呼吸道合胞病毒疫苗)，用于通过对孕龄32至36周的孕妇主动免疫，预防出生至6个月婴儿由呼吸道合胞病毒(RSV)引起的下呼吸道疾病(LRTD)和严重LRTD 。
Abrysvo是一种含有重组RSV prefusion F (preF) A和RSV preF B的无佐剂二价疫苗，以单剂量注射的方式注射到肌肉中。今年5月，该疫苗被FDA批准用于预防60岁及以上人群中由RSV引起的LRTD。此外，美国疾病控制和预防中心(CDC)免疫实践咨询委员会(ACIP)官员在今年6月份批准了该疫苗建议用于60岁及以上成人的疫苗。
这是首个也是唯一一个帮助新生儿在出生后六个月内免受RSV感染的母体免疫疫苗获得批准。
一项临床研究评估了Abrysvo预防孕期接种疫苗的个体所生婴儿中由RSV引起的LRTD和严重LRTD的有效性。在接受Abrysvo的约3500名孕妇中，与接受安慰剂的约3500名孕妇相比，Abrysvo在出生后90天内将严重LRTD的风险降低了81.8%，在出生后180天内降低了69.4%。在孕龄为32-36周的孕妇亚组中，其中约1500人接受Abrysvo，1500人接受安慰剂，与安慰剂相比，Abrysvo使LRTD风险降低34.7%，使出生后90天内严重LRTD风险降低91.1%。出生后180天内，与安慰剂相比，Abrysvo将LRTD风险降低了57.3%，将严重LRTD风险降低了76.5%。
三、肌肉骨骼疾病
商品名：Daxxify
适应症：成人颈部肌张力障碍
研发公司：Revance Therapeutics
Revance Therapeutics公司于8月14日宣布Daxxify(DaxibotulinumtoxinA-lanm,A型肉毒杆菌毒素) 获美国食品药品监督管理局(FDA)扩展适应症范围，用于治疗成人颈部肌张力障碍。
Daxxify是一种乙酰胆碱释放抑制剂和神经肌肉阻断剂。在2017年，美国FDA授予Daxxify孤儿药指定，用于治疗成人颈部肌张力障碍。此前，于2022年9月在美国FDA批准Daxxify首个适应症，用于暂时改善成人患者与皱眉肌和/或降眉间肌活动相关的中度至重度眉间线的外观，每年只需注射2次就可以取得长期除皱的效果。
Daxxify是第一个也是唯一一个经FDA批准的长效肽配方神经调节剂产品。Daxxify还具有自然减缓肌肉运动造成的加速老化的能力。而且Daxxify在室温下是稳定的，不需要冷藏。Daxxify还能更快地提供结果，最早可在治疗后一天，不像许多其他神经调节剂，可能需要更长时间才能显示效果。
商品名：Ilaris
适应症：痛风
研发公司：诺华制药
瑞士制药巨头诺华(Novartis)宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Ilaris(canakinumab，卡那单抗），用于非甾体抗炎药(NSAID)和秋水仙碱禁忌症、不能耐受或不能提供足够的应答以及不适合重复使用皮质类固醇的成年痛风发作患者的对症治疗。
Ilaris是一种人源化抗白细胞介素-1β单克隆抗体，是美国第一个也是唯一一个被批准用于治疗痛风发作的生物制剂，该药单次皮下注射150mg。此前，于2009年在美国首次获批用于治疗患有冷吡蛋白相关周期性综合征(CAPS)的儿童和成人。此后，它又被批准用于治疗其他几种自身炎症性疾病，包括斯蒂尔氏病和复发性发热综合征。
商品名：Sohonos
适应症：进行性骨化性纤维发育不良
研发公司：Ipsen制药
Ipsen制药公司于8月16日宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Sohonos (palovarotene)胶囊，用于减少8岁及以上女性和10岁及以上男性进行性骨化纤维发育不良(FOP)成人和儿科患者的新异位骨化体积。这是该病第一个也是目前唯一一个治疗方法。
Sohonos是一种对视黄酸受体γ亚型具有特殊选择性的口服药物，视黄酸受体是类视黄酸信号通路中骨骼发育和异位骨的重要调节因子。该药物旨在介导类视黄醇信号通路中受体、生长因子和蛋白质之间的相互作用，以减少FOP中新的异常骨形成。
Sohonos已在美国FDA获得了治疗FOP的孤儿药和突破性疗法称号，并获得了新药申请的优先审查(NDA)。
四、神经疾病
适应症：亨廷顿舞蹈病
研发公司：Neurocrine Biosciences
8月18日，Neurocrine Biosciences, Inc.宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已经批准Ingrezza (valbenazine，缬苯那嗪) 胶囊用于治疗成人亨廷顿病(HD)相关舞蹈病。
Ingrezza是唯一一种单胶囊、每日一次的选择性囊泡单胺转运蛋白2 (VMAT2)抑制剂，VMAT2是一种调节从细胞质到突触小泡储存和释放单胺的转运蛋白。此前于2017年，该药获批用于治疗成人迟发性运动障碍(TD)。目前批准使用的Ingrezza剂量为40毫克、60毫克和80毫克胶囊。INGREZZA尚未被批准用于任何其他剂型。
FDA的批准得到了与亨廷顿研究小组(HSG)合作开展的两项临床研究数据的支持，包括KINECT-HD 3期研究和正在进行的KINECT -HD2开放标签扩展试验。KINECT-HD是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，用于评估INGREZZA的疗效和安全性。 从筛选期基线到维持期(第10周和第12周的平均值),使用统一亨廷顿舞蹈病分级量表(UHDRS)的总最大舞蹈病(TMC)评分，达到了舞蹈病严重程度的最小二乘均值(LSM)变化的主要终点，表明INGREZZA组的TMC评分比安慰剂组有显著改善。
商品名：Tyruko
适应症：多发性硬化、克罗恩病
研发公司：Sandoz
诺华制药旗下公司山德士(Sandoz)宣布美国食品药品监督管理局(FDA)于8月24日批准Tyruko (natalizumab-sztn)，该药物是Tysabri (natalizumab)的生物仿制药，Tysabri是一种公认的高效抗α4整合素单克隆抗体，用于缓解多发性硬化(MS)复发形式的疾病。
Tyruko被批准治疗参考药物涵盖的所有适应症，包括用于治疗成人复发性多发性硬化(MS)，以及用于诱导和维持中度至重度活动性克罗恩病(CD)成年患者的临床反应和缓解，这些患者有炎症证据，对常规CD疗法和TNF-α(肿瘤坏死因子，一种在体内引起炎症的物质)抑制剂反应不足或无法耐受。
Tyruko具体被批准用于治疗以下复发型多发性硬化症: ①临床孤立综合征——首次出现的单一多发性硬化症状；②复发缓解型疾病——这是一种多发性硬化，当患者出现新的神经症状，随后出现稳定期；③和活动性继发性进行性疾病——在复发-缓解期后，患者经历持续复发的逐渐残疾恶化。
这是首个也是唯一一个FDA批准的用于MS的生物仿制药。
五、眼科疾病
商品名：Eylea HD
适应症：湿性AMD、糖尿病性黄斑水肿、糖尿病性视网膜病变
研发公司：再生元(Regeneron)
再生元(Regeneron)眼科公司于8月18日宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已批准美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Eylea HD (aflibercept)注射液用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性(wAMD)、糖尿病性黄斑水肿(DME)和糖尿病性视网膜病变(DR)患者。
EYLEA HD是一种血管内皮生长因子(VEGF)抑制剂，由Regeneron和Bayer AG联合开发。EYLEA HD是一种用于玻璃体内注射的无菌水溶液，装在一个单剂量小瓶中，含有8mg aflibercept。
据该公司称，在所有适应症中，EYLEA HD的建议剂量为前3个月每4周(每月)8mg(0.07mL 114.3mg/mL溶液)，随后在wAMD和DME中每8至16周(2至4个月)8mg，在DR中每8至12周(2至3个月)8mg。
目前，欧洲和日本正在审查aflibercept 8mg的监管文件。该公司还计划向其他国家的其他监管机构提交资料。
商品名：Izervay
适应症：继发于年龄相关性黄斑变性(AMD)的地理萎缩
研发公司：Astellas Pharma
据Astellas Pharma公司8月5日的新闻稿提到美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Iveric Bio公司的IZERVAY(avacincaptad pegol intravitreal solution，此前名为Zimura) 用于治疗继发于年龄相关性黄斑变性(AMD)的地理萎缩(GA)。
IZERVAY是一种新型补体C5蛋白抑制剂，含有一种名为avacincaptad pegol的药物，该药物通过靶向C5来降低补体系统的活性，并可能减缓地理萎缩的进展。该公司在一份新闻稿中指出，补体C5蛋白抑制剂IZERVAY是唯一批准的GA治疗方法，在两个3期临床试验中，在12个月的主要终点，GA进展率有统计学显著降低(p < 0.01)。
给药方面，IZERVAY通过玻璃体内注射直接进入眼睛给药，该药可以中断补体级联反应，减缓甚至停止GA进展。
六、精神疾病
商品名：Zurzuvae
适应症：成人产后抑郁症
研发公司：Sage Therapeutics
Sage Therapeutics于8月4日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)批准了首个用于治疗成人产后抑郁症(PPD)的口服药物Zurzuvae(zuranolone)。
Zurzuvae是一种神经活性类固醇，可作为GABA-A受体的正性变构调节剂。体内GABA水平较低与抑郁有关。该药是第一个也是唯一一个每天口服一次的14天疗法，可以快速改善患有PPD的女性的抑郁症状。
七、肿瘤疾病
商品名：Akeega
适应症：转移性去势抵抗性前列腺癌
研发公司：让桑制药
8月11日，强生公司让桑制药公司宣布美国食品和药物管理局(FDA)已批准Akeega（niraparib/abirateroneacetate,尼拉帕尼/醋酸阿比特龙(AA))上市，与泼尼松联合使用，用于治疗经FDA批准的试验检测为有害或疑似有害的BRCA阳性转移性去势抵抗性前列腺癌(mCRPC)的成年患者。
Akeega旨在靶向mCRPC患者的两种致癌驱动因素——雄激素受体轴和HRR基因改变。BRCA突变是同源重组修复(HRR)基因改变的其中一种。
Akeega是首个也是唯一一个每日一次口服niraparib(一种高选择性聚(ADP-核糖)聚合酶(PARP)抑制剂)和醋酸阿比特龙(一种雄激素生物合成抑制剂)的双效片剂(DAT)。该药此前于今年4月获得欧盟批准上市，与泼尼松或泼尼松龙联合用药用于治疗患有具有BRCA1/2突变(种系和或体细胞)，且化疗在临床上并不适用的转移性去势抵抗性前列腺癌(mCRPC)成人患者。
商品名：Elrexfio
适应症：多发性骨髓瘤
研发公司：辉瑞
美东时间8月14日，辉瑞公司宣布美国美国食品药品监督管理局(FDA)已批准加速批准ELREXFIO(elranatamab-bcmm)用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤(RRMM)的成年患者，这些患者之前接受了至少四种治疗方案，包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38单克隆抗体。
ELREXFIO是一种皮下递送的B细胞成熟抗原(BCMA)-CD3导向的双特异性抗体(BsAb)免疫疗法，它结合骨髓瘤细胞上的BCMA和T细胞上的CD3，将它们结合在一起并激活T细胞以杀死骨髓瘤细胞。该药曾经获得美国FDA授予的突破性疗法认定。
此次elranatamab的获批是基于2期临床试验MagnetisMM-3的积极结果。以elranatamab作为首次BCMA靶向疗法的患者客观缓解率高达58%，获得缓解的患者中84%在9个月时维持缓解。
商品名：Hepzato Kit
适应症：肝显性转移性葡萄膜黑色素瘤
研发公司：Delcath系统公司
Delcath系统公司于美东时间8月14日宣布美国食品药品监督管理局(FDA)批准Hepzato Kit(美法仑/肝给药系统[HDS])用于患有转移性葡萄膜黑色素瘤(mUM)的成年患者的肝脏定向治疗，这些患者患有不可切除的肝转移，影响小于50%的肝脏，并且没有肝外疾病，或者肝外疾病仅限于骨、淋巴结、皮下组织或肺，适合切除或放疗。
Hepzato Kit是一种组合产品，通过Delcath的新型装置给药系统——肝脏给药系统(HDS )，将Hepzato(美法仑)直接给药至肝脏，允许在靶组织中有更高的药物暴露量，而不会增加全身毒性。虽然肝静脉血在药物输注和随后的经皮肝灌注(PHP)过程中被过滤，但是HDS能够隔离肝脏，导致相对高剂量的化疗的局部递送。
商品名：Lonsurf
适应症：结直肠癌
研发公司：大宝制药
大宝肿瘤有限公司和大宝制药有限公司于8月2日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Lonsurf(三氟尿苷/替比拉西)，作为单一药物或与贝伐珠单抗联合使用，用于治疗患有转移性结直肠癌(mCRC)的成年患者，这些患者先前接受了基于氟嘧啶、奥沙利铂和伊立替康的化疗(一种抗VEGF生物疗法，如果肿瘤是RAS野生型，则接受抗EGFR疗法)。
Lonsurf是一种利用双重作用机制来维持临床活性的口服药物。三氟尿苷是一种抗肿瘤核苷类似物，可干扰DNA功能。三氟尿苷的血药浓度通过三氟尿苷降解酶胸苷磷酸化酶的抑制剂tipiracil维持。
此前，FDA于2015年批准Lonsurf作为该适应症的单一疗法。Lonsurf还具有既往接受过至少两线治疗的转移性胃癌或胃食管结合部腺癌的适应症。
商品名：Talvey
适应症：多发性骨髓瘤
研发公司：让桑制药
根据强生公司让桑制药公司8月10日的新闻稿，美国食品药品监督管理局(FDA)已加速批准TALVEY(talquetamab-tgvs)用于治疗患有复发或难治性多发性骨髓瘤的成年患者，这些患者之前接受了至少4种治疗，包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38单克隆抗体。根据缓解率和缓解的持久性，此适应症在加速批准下获得批准。该适应症的继续批准取决于在确认性试验中对临床益处的验证和描述。
TALVEY是一种双特异性T细胞结合抗体，可与T细胞表面的CD3受体和多发性骨髓瘤细胞、非恶性浆细胞和健康组织(如皮肤和舌头角质化组织中的上皮细胞)表面表达的G蛋白偶联受体C类5成员D (GPRC5D)结合。也就是说，TALVEY通过吸引T细胞来靶向表达GPRC5D的血液癌细胞。
给药方面，TALVEY被批准在初始强化阶段后每周或每两周进行一次皮下(SC)注射，使医生能够灵活地为患者确定最佳治疗方案。
在此之前，TALVEY于2021年5月和2021年8月分别被美国FDA和欧盟委员会授予治疗多发性骨髓瘤的孤儿药指定。还于2022年6月获得美国FDA的突破性治疗指定，用于治疗患有复发或难治性多发性骨髓瘤的成年患者，这些患者之前接受了至少四种治疗，包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38抗体。
目前，TALVEY正在与其他双特异性抗体以及现有的治疗标准一起在所有多发性骨髓瘤细胞系中进行联合和序列研究。除了TALVEY治疗复发或难治性多发性骨髓瘤的1/2期临床研究外，还在组合研究(NCT04586426、NCT04108195、NCT05050097、NCT05338775)和随机3期研究(NCT05455320)中对TALVEY进行了评估。
以上就是对今年8月FDA批准的所有新药作出简单汇总。
参考来源：August 2023: Notable Drug Approvals
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