据葛兰素史克公司9月15日的新闻稿，宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已经批准Ojjaara (momelotinib)用于治疗患有贫血的成人的中度或高危骨髓纤维化，包括原发性骨髓纤维化或继发性骨髓纤维化(真性红细胞增多症后和特发性血小板增多症后)。目前，该药物尚未在任何其他市场获得批准。
骨髓纤维化由JAK信号转导器和转录蛋白信号激活剂失调引起，其特征是全身症状、脾肿大和进行性贫血。据估计，几乎所有的骨髓纤维化患者在病程中都会发展为贫血，超过30%的患者会因贫血而停止治疗。然而，依赖输血的患者通常预后不良，生存期缩短。
Ojjaara是一种每天一次的口服JAK1/JAK2和激活素A受体1型(ACVR1)抑制剂，且具有独特的作用机制，可抑制三条关键信号通路：激活素A受体I型（ACVR1）、JAK1和JAK2。
根据新闻稿，Ojjaara是首个获批用于新确诊和经治、患有贫血的骨髓纤维化患者的药物，减缓该疾病的关键症状，即贫血和脾脏肿大等。
此前，美国FDA已批准Ruxolitinib（商品名为Jakafi，中文名为芦可替尼），该药是一种蛋白激酶JAK1和JAK2的小分子抑制剂，适用于治疗中度或高危骨髓纤维化, 包括原发性骨髓纤维化，真性红细胞增多症后骨髓纤维化和原发性血小板增多症后骨髓纤维化患者，是FDA批准的首个骨髓纤维化药物 。有研究数据表明：与Jakafi相比，Ojjaara的脾脏体积反应率数值较低。
批准得到了关键MOMENTUM研究的数据和SIMPLIFY-1 III期试验的成年贫血患者亚群的支持。 MOMENTUM旨在评估momelotinib与达那唑(danazol)相比，在贫血、有症状、使用过JAK抑制剂的人群中治疗和减少骨髓纤维化关键表现的安全性和有效性。
结果显示，MOMENTUM试验达到了所有主要和关键次要终点，在治疗24周时，Ojjaara组达到总体症状评分(TSS)较基线改善超过50%的患者比例为25%，对照组这一数值为9%。24周时不依赖输血的患者比例：Ojjaara组为31%，对照组为20%；脾脏体积减少超过35%的患者比例：Ojjaara组为23%，对照组为3%。表明与达那唑治疗的患者相比，接受momelotinib治疗的患者在全身症状、脾脏反应和输血独立性方面有统计学显着的缓解。
SIMPLIFY-1 III期试验比较了momelotinib与ruxolitinib对于既往未接受过JAK抑制剂治疗的骨髓纤维化患者的安全性和有效性。 SIMPLIFY-1的安全性和有效性结果基于基线时患有贫血（血红蛋白 <10g/dL）的患者子集。 在SIMPLIFY-1试验中，momelotinib治疗骨髓纤维化患者的疗效基于脾脏体积反应（减少 35%或更多）。
在这些临床试验中，观察到momelotinib最常见的不良反应是血小板减少、出血、细菌感染、疲劳、头晕、腹泻和恶心。
参考来源：FDA Approves Ojjaara (momelotinib) for Myelofibrosis Patients with Anemia
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