A型血友病又称甲型血友病，是一种X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病；在A型血友病中，基因突变导致凝血蛋白VIII水平较低。没有足够的VIII因子，患者易发生关节过度出血或自发性出血，从而导致关节损伤和慢性疼痛。
近日，赛诺菲宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已接受Altuviiio的补充生物制品许可申请(sBLA)，这是一流的高持续因子VIII替代疗法，用于治疗12岁以下患有严重A型血友病的患者。
sBLA基于关键的3期extend-Kids研究的积极最终结果，该研究证明每周一次给药对患有严重血友病A的儿童具有高度有效的出血保护作用。FDA表示：处方药使用者费用法案(PDUFA)生效日期为2024年5月10日。
此前，FDA已批准Altuviiio（通用名为抗血友病因子(重组)，FC-VWF-XTEN融合蛋白）适用于A型血友病(先天性VIII因子缺陷)成人和儿童，具体用于：常规预防以降低出血发作频率；按需治疗和控制出血发作；和出血的围手术期治疗。
儿科批准得到了3期XTEND-Kids研究(ClinicalTrials.gov标识符:NCT04759131)中期数据的支持，在该研究中，74名年龄小于12岁的重度血友病A患者接受了altuviio 50 IU/kg静脉注射，每周一次，持续52周。试验的主要终点是抑制剂开发的发生(针对因子VIII的中和抗体) 。
关键儿科研究的最终结果显示：在主要终点方面，未检测到因子VIII抑制剂的发展(0% [95% CI，0-4.9])。ALTUVIIIO还达到了关键的次要终点，中位数和平均年化出血率分别为0.00(四分位距:0.00-1.02)和0.89 (95% CI，0.56-1.42)。此外，64%的患者没有出血事件，82%的患者没有关节出血，88%的患者没有自发性出血。
观察到最常见的治疗中出现的不良事件是新型冠状病毒试验阳性、上呼吸道感染和发热。未报告严重过敏反应、过敏反应或栓塞或血栓事件。Altuviiio的安全性与XTEND-1试验(ClinicalTrials.gov标识符:NCT04161495)中观察到的安全性相似，证实其对成人和儿童均有效。
3期XTEND-Kids研究的关键数据已发表在今年加拿大蒙特利尔举行的国际血栓与止血学会(ISTH)年会的最新会议上。
参考来源：Altuviiio® supplemental biologics license application based on positive final results from phase 3 XTEND-Kids study accepted by FDA. News release. Sanofi. September 12, 2023.
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