据BioLineRx生物制药公司9月11日的新闻稿，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Aphexda(motixafortide)与filgrastim (G-CSF；即粒细胞集落刺激因子，中文名为非格司亭)联合使用，将动员造血干细胞动员到外周血，用于多发性骨髓瘤患者的采集和随后的自体移植。
新闻稿指出：Aphexda是美国近十年来批准的首个干细胞动员治疗多发性骨髓瘤的创新药物。
多发性骨髓瘤是第二常见的血液系统恶性肿瘤。自体干细胞移植(ASCT)是多发性骨髓瘤标准疗法的一部分，可延长该癌症类型患者的生存期。ASCT的成功取决于治疗过程中干细胞的充分动员。目前的治疗标准包括每日给予5-8剂量的粒细胞集落刺激因子(G-CSF)，配合或不配合1-4剂量的plerixafor（普乐沙福），以及进行1-4次采血。对于在初级动员阶段无法动员足够数量的细胞进行采集的患者，进行抢救治疗，包括在G-CSF基础上额外使用1-4剂量的plerixafor，并在必要时进行额外数量的单采。
美国移植和细胞治疗学会(ASTCT)指南推荐的采集目标为根据患者体重，每公斤采集300-500万个CD34阳性细胞 。根据统计，高达47%的患者在单次采治疗后难以收集足够用于ASCT的干细胞数量。
Aphexda是一款创新CXCR4抑制剂，motixafortide可阻断其同源配体SDF-1α/C-X-C基序趋化因子配体12 (CXCL12)的结合。这导致白细胞增多，循环造血干细胞和祖细胞进入外周循环。该药含有62mg的motixafortide，通过皮下注射给药，预计将在本月晚些时候上市供应。
该批准是基于GENESIS iii期研究(ClinicalTrials.gov Identifier: NCT03246529)的数据，该研究评估了motixafortide加G-CSF用于122例多发性骨髓瘤成人造血干细胞动员的有效性和安全性。研究参与者被随机分配为2:1，接受motixafortide 1.25mg/kg皮下注射(n=80)或安慰剂加G-CSF (n=42)。治疗前，患者每天早晨服用filgrastim 4天。
结果显示：motixafortide治疗组中67.5%的患者在单次给药后最多2次采血过程中达到了至少6.0 x 106个CD34+细胞/kg的细胞收集目标，而安慰剂组中这一比例为9.5%(调整后差异为56.8%;P <。)。
此外，接受motixafortide治疗的患者中，更大比例的患者在1次采血过程中达到了至少6.0 x 106个CD34+细胞/kg的细胞收集目标(63.8% vs 2.4%安慰剂组;P < 0.0001)， 1次单采过程中细胞收集目标至少为2.0 × 106 CD34+细胞/kg (87.5% vs 安慰剂38.1%;P <。)。移植后中性粒细胞和血小板植入时间和移植物耐久性在不同治疗组相似。
研究中观察到Aphexda最常见的不良反应是注射部位反应、注射部位疼痛、注射部位红斑、注射部位瘙痒、瘙痒、潮红和背部疼痛。
参考来源：BioLineRx announces FDA approval of Aphexda™ (motixafortide) in combination with filgrastim (G-CSF) to mobilize hematopoietic stem cells for collection and subsequent autologous transplantation in patients with multiple myeloma. News release. BioLineRx Ltd. September 11, 2023.
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