意大利制药商Italfarmaco的HDAC抑制剂Givinostat作为杜氏肌营养不良症(DMD)潜在治疗药物的上市申请(MAA)已提交给欧洲药品管理局(EMA)，并且EMA已启动其监管审查程序，预计将于2024年做出是否批准的决定。今年早些时候，该药物在美国也获得了优先审查，FDA应该会在12月21日之前做出决定。
Givinostat被认为可以恢复杜氏肌营养不良症男孩的肌肉再生，增加肌肉质量，减少炎症和疤痕组织积累，并已在安慰剂对照的3期EPIDYS研究中进行了试验，该研究涉及179名6岁及以上能够行走的杜氏肌营养不良症男孩。
该试验显示，与安慰剂相比，givinostat治疗18个月后疾病进展较慢，包括爬四层楼梯所需时间较初始下降较慢，且副作用大多为轻微至中度。这些患者的平均年龄为九岁，在标准皮质类固醇治疗的基础上给予药物和对照。
该研究的次要结果包括与安慰剂相比，北极星移动评价量表(NSAA)、上升时间和肌肉力量分析的下降速度较慢，以及大腿肌肉内脂肪积聚趋势的减少——这是杜氏肌营养不良症症状恶化的生物标志物。
结果是在一项2期试验之后得出的，该试验显示，在类固醇治疗的基础上接受givinostat的儿童的肌肉纤维再生有所增加，组织损伤和炎症也有所减少。
Italfarmaco首席医疗官Paolo Bettica表示，givinostat的批准可以使目前尚无有效治疗方法的杜氏肌营养不良症患者受益，可以维持他们的运动技能和肌肉力量 。
其作用背后的机制尚不清楚，并且似乎与杜氏肌营养不良症核心肌营养不良蛋白基因的突变无关。
Italfarmaco的药物可以为广大患者提供一种维持肌肉功能的方法，包括那些可能不适合接受针对杜氏肌营养不良症的基因疗法的患者，这些疗法往往用于年轻患者。6月，FDA批准了Sarepta的Elevidys作为第一个杜氏肌营养不良症基因疗法，仅限用于4至5岁的门诊患者。
参考来源：‘Italfarmaco Group Receives EMA Validation of Marketing Authorization Application for Givinostat in Duchenne Muscular Dystrophy’，新闻评论；Italfarmaco Group；2023年9月5日发布。
注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。
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