阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)是一种罕见且危及生命的血液疾病，全世界约有2万人受到影响。在PNH中，红细胞被补体系统(先天免疫系统的一部分)破坏。这会导致贫血、疲劳和血栓等症状，并可能导致肾脏疾病。目前，C5抑制剂是阻断部分补体系统级联的治疗方法，且已被证明对治疗PNH有效。
罗氏集团成员基因泰克于9月6日宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已接受了Crovalimab用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)的生物制品许可申请(BLA)。
该药是一种研究中的新型抗C5循环单克隆抗体，可在血液中循环使用，通过每四周低剂量皮下(SC)给药实现持续的补体抑制，从而减少患有这种终身疾病的人的门诊次数。
此前，FDA已批准补体C5抑制剂Soliris（eculizumab，依库丽单抗）用于治疗PNH，且该药已在多个国家获批上市，是首个用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)的药物。Crovalima与eculizumab同属于补体C5抑制剂，但两者略有不同，crovalimab只需每月皮下注射一次，而eculizumab需要每两周进行一次静脉输注和就诊 。
如果获得批准，crovalimab将成为PNH的首个月度皮下治疗药物，患者可选择在监督医疗环境之外自行给药。
BLA得到了COMMODORE 2 III期研究(ClinicalTrials.gov Identifier: NCT04434092)数据的支持，该研究比较了crovalimab和eculizumab在先前未接受补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)患者中的疗效。
研究参与者被随机分配为2:1，每4周皮下注射一次crovalimab或每2周静脉注射一次eculizumab(目前标准疗法)。年龄小于18岁的患者被纳入非随机治疗组，每4周接受crovalimab皮下注射。
主要终点是从基线到第25周，实现避免输血的患者百分比(定义为无红细胞输血且根据方案规定的指南不需要输血的患者)和溶血控制的患者百分比(通过乳酸脱氢酶≤1.5倍正常上限测量)。
结果显示：Crovalimab在两个主要终点均不逊于eculizumab。在以前未接受过补体抑制剂治疗的PNH患者中，crovalimab治疗与疾病控制相关。crovalimab的安全性与eculizumab相当，安全性方面，最常见的不良事件是输注相关反应(分别为78%和80%)。
来自COMMODORE 1 III期研究(ClinicalTrials.gov Identifier: NCT04432584)的数据也支持crovalimab的获益-风险概况，该研究包括从目前批准的C5抑制剂转向crovalimab的PNH患者，该研究表明crovalimab实现了疾病控制，并且在PNH患者中具有良好的耐受性。
COMMODORE 1和2研究的数据最近在欧洲血液学协会2023年混合大会上发表。
目前，Crovalimab治疗PNH的申请已被欧盟、中国和日本接受，世界各地的其他监管机构提交工作仍在进行中。
此外，crovalimab也正在非典型溶血性尿毒症综合征、镰状细胞病和其他补体介导的疾病中进行评估。
参考来源：FDA accepts application for Genentech’s crovalimab for the treatment of PNH, a rare life-threatening blood condition. News release. Genentech. September 6, 2023.
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