百时美施贵宝公布了评估其首创心肌肌球蛋白抑制剂用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病的疗效的两项3期研究新数据。新的3期长期数据显示，Camzyos(mavacamten)显示出对梗阻性肥厚型心肌病的长期益处：降低了对侵入性心脏治疗的需求，并持续降低了心血管衰竭指标。
在2023年欧洲心脏病学会(ESC)大会上，VALOR-HCM长期扩展(LTE)研究的56周分析结果以最新口头报告的形式发表，并同时在《JAMA Cardiology》上发表，MAVA-LTE研究的EXPLORER队列的120周累积分析结果以口头报告的形式发表。
VALOR-HCM LTE 56周分析的主要发现包括：在最初CAMZYOS组的56周期间和过渡到安慰剂交叉组的40周期间，CAMZYOS治疗在各关键研究终点均显示出持续改善。
在第56周时，原始CAMZYOS组的56名患者中有5名(8.9%)和安慰剂交叉组的52名患者中有10名(19.2%)在第40周时决定继续进行间隔缩小治疗(SRT)或符合SRT标准。
CAMZYOS证实了静息LVOT峰值梯度的持续降低(原始CAMZYOS组为-34.0mmHg[95%CI，-43.5至-24.5]，安慰剂交叉组为-33.2mmHg[95%CI，-41.9至-24.5])。
在第56周时，原始CAMZYOS组中有93%的患者观察到NYHA分级改善≥1级的比例，在第40周时，安慰剂交叉组中有73%的患者观察到该比例。
在患者报告的23项堪萨斯城心肌病问卷临床总结评分(KCCQ-23 CSS)*中，症状频率、症状负担和身体限制的平均得分持续改善，原始CAMZYOS组增加了14.1分（95%CI，9.9至18.3），安慰剂交叉组增加了11.7分（95%CI，6.9至16.4） 。
CAMZYOS还与心脏壁应力和心肌损伤的生物标志物的持续降低相关，包括N-末端脑钠肽前体(NT-proBNP)的降低，原始CAMZYOS组为-376ng/L，安慰剂交叉组为-423ng/L，以及心肌肌钙蛋白I的降低，原始CAMZYOS组为-7.0ng/L，安慰剂交叉组为-6.2ng/L。
德国版CAMZYOS
试验未观察到新的安全信号，两组患者的安全性和疗效一致。
KCCQ-23 CSS源自KCCQ-23的总症状评分(TSS)和身体限制(PL)评分。CSS范围从0到100，分数越高代表健康状况越好EXPLORER-LTE累计120周分析的主要发现包括：没有观察到新的安全信号。
总体而言，75.9%的患者从LTE研究开始时的初始到第120周改善了1个NYHA等级。在14例NYHA I级患者中，12例在最新评估时仍为NYHA I级。CAMZYOS治疗与LTE研究开始时的超声心动图参数（包括E/e'平均值和NT-proBNP）相对于初始的持续改善相关。
所有研究访视时的平均LVEF均保持在正常范围内。自2021年8月进行的中期分析以来，一名新患者的LVEF短暂降低<50%，导致治疗暂时中断。
参考来源：‘Long-Term Follow-Up Data from Two Phase 3 Studies of CAMZYOS® (mavacamten) Demonstrate Consistent and Durable Response in Patients with Symptomatic Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy (HCM)’，新闻发布。Bristol Myers Squibb；2023年8月28日发布。
注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。
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