生物制药公司Geron Corporation于8月21日宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已接受Imetelstat的新药申请(NDA),用于治疗低风险骨髓增生异常综合征(MDS)患者的输血依赖性贫血。Geron公司已请求FDA批准对该申请进行优先审查，并且他们希望该机构在60天内通知他们NDA是否已被接受审查。此外，该公司预计将于2023年第四季度在欧盟(EU)提交上市授权申请(MAA)。
Imetelstat是一种在研的端粒酶抑制剂，该药物与端粒酶结合并抑制其活性，用于阻断髓系恶性血液病中恶性干细胞和祖细胞不受控制的增殖。这些细胞是血液癌症的病源，如骨髓增生异常综合征(MDS)和骨髓纤维化(MF)。
此前，Imetelstat已被美国食品和药物管理局(fda)授予快速通道指定，用于治疗因输血依赖性贫血(与del(5q)无关的低风险或中度1风险MDS，且对促红细胞生成药物难治性或耐药)，以及在janus相关激酶(JAK)抑制剂治疗后疾病复发或难治性的中度2风险或高风险MF的成人患者。目前该药尚未获得任何监管机构的批准。
IMerge研究(ClinicalTrials.gov Identifier: NCT02598661)的数据支持了imetelstat的申请，该研究评估了imetelstat在国际预后评分系统(IPSS)低或中危MDS患者中的疗效和安全性 。在第三阶段部分，178名参与者被随机分配为2:1，每4周静脉注射一次Imetelstat或安慰剂。
主要终点是持续至少8周的红细胞输血独立性(RBC- ti)率，定义为自进入试验以来至少连续8周没有任何红细胞输血的患者比例。
结果显示，与安慰剂相比，接受imetelstat治疗的患者达到8周输血独立性的主要终点的比例明显更高(P < 0.001)， 8周应答者的TI持续时间中位数接近1年。与安慰剂相比，接受Imetelstat治疗的患者随着时间的推移平均血红蛋白水平也显著增加(P < 0.001)。在关键MDS亚组中，无论环铁细胞状态、基线输血负担和IPSS风险类别如何，均有改善。安全性结果与之前的imetelstat临床经验一致。
Geron公司现正在进行两项3期关键临床试验，评估imetelstat在低风险骨髓增生异常综合征(LR MDS)和复发/难治性骨髓纤维化(MF)中的作用。
参考来源：Geron announces FDA acceptance of New Drug Application for imetelstat for the treatment of lower risk MDS. News release. Geron. Accessed August 21, 2023.
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