本月18日，Neurocrine Biosciences, Inc.宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已经批准Ingrezza (valbenazine，缬苯那嗪) 胶囊用于治疗成人亨廷顿病(HD)相关舞蹈病。
Ingrezza是唯一一种单胶囊、每日一次的选择性囊泡单胺转运蛋白2 (VMAT2)抑制剂，VMAT2是一种调节从细胞质到突触小泡储存和释放单胺的转运蛋白。此前于2017年，该药获批用于治疗成人迟发性运动障碍(TD)。目前批准使用的Ingrezza剂量为40毫克、60毫克和80毫克胶囊。INGREZZA尚未被批准用于任何其他剂型。
亨廷顿氏病(HD)是一种遗传性进行性神经退行性疾病，其中大脑内某些神经元的缺失导致运动、认知和精神症状。症状通常出现在30至50岁之间，并在10至25年期间恶化。大多数患有HD的人都经历过舞蹈病，这是一种异常的不自主运动障碍，其特征是不规则和不可预测的运动 。
FDA的批准得到了与亨廷顿研究小组(HSG)合作开展的两项临床研究数据的支持，包括KINECT-HD 3期研究和正在进行的KINECT -HD2开放标签扩展试验。KINECT-HD是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，用于评估INGREZZA的疗效和安全性。 从筛选期基线到维持期(第10周和第12周的平均值),使用统一亨廷顿舞蹈病分级量表(UHDRS)的总最大舞蹈病(TMC)评分，达到了舞蹈病严重程度的最小二乘均值(LSM)变化的主要终点，表明INGREZZA组的TMC评分比安慰剂组有显著改善。
KINECT-HD的主要临床试验结果包括：
①在为期12周的临床研究中，从开始到结束，INGREZZA组的舞蹈病严重程度评分比安慰剂组提高了3倍，分别提高了4.6分和1.4分(最小二乘均差-3.2，95%可信区间为-4.4至-2.0；p < 0.0001)。
②从基线到维持期，INGREZZA将舞蹈症的严重程度降低了约40 %( P < 0.0001 )，到第12周，将近一半的患者的HD舞蹈症严重程度降低了40%以上。
③在第12周，53%的患者和43%的医疗专业人员报告总体HD舞蹈症症状“大大改善”或“大大改善”。
与其他FDA批准的HD相关舞蹈病治疗方法一样，INGREZZA的处方信息现在包括了关于严重风险的重要安全信息，包括亨廷顿舞蹈病和神经安定类恶性综合征(NMS)患者的抑郁和自杀意念及行为。
在亨廷顿氏病的临床研究中，治疗中出现的不良事件包括嗜睡和镇静、荨麻疹、皮疹和失眠。
参考来源：
Neurocrine Biosciences announces FDA approval of Ingrezza® (valbenazine) capsules for the treatment of chorea associated with Huntington’s disease. Neurocrine Biosciences. News release. August 18, 2023.
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