CHAPLE病也称为CD55缺乏蛋白丢失性肠病，血管病血栓形成和蛋白丢失性肠病或CD55缺乏性蛋白丢失性肠病，是一种由补体系统过度激活引起的极其罕见且危及生命的遗传性免疫疾病。现唯一一种专门针对CHAPLE病的治疗方法Veopoz在美获批，该药旨在靶向补体因子C5，一种参与补体系统激活的蛋白质，并预防补体途径介导的疾病。
本月18日，再生元(Regeneron)眼科公司其C5补体抑制剂Veopoz(pozelimab-bbfg)已获美国食品药品监督管理局(FDA)批准，用于治疗1岁及以上患有CD55缺乏蛋白丢失性肠病(CHAPLE病)的成人和儿科患者。该公司表示，预计将于今年第三季度上市。
根据该公司的新闻稿，这是第一次也是唯一一次针对潜在威胁生命的胃肠和心血管疾病的治疗。
该批准基于一项开放性2/3期试验(ClinicalTrials.gov标识符:NCT04209634)的数据，该试验评估了10名CHAPLE病患者(中位年龄8.5岁)使用pozelimab的疗效和安全性。基线时，平均血清白蛋白浓度为2.2g/dL(范围为1.1-2.9g/dL)。患者在第1天接受30mg/kg静脉内单次负荷剂量的pozelimab，随后每周皮下注射基于体重的剂量 。该研究的主要终点是基线活动期疾病患者实现血清白蛋白正常化和临床结果改善的比例。
结果显示，所有10名患者在12周时实现了血清白蛋白的正常化，并在至少72周的治疗中维持血清白蛋白浓度在正常范围内。据报告，血清白蛋白达到至少3.5g/dL的中位时间为15.5天(95% CI，8-28)。
Pozelimab还与白蛋白输血总数和住院天数的减少有关。在治疗前的48周内，10名患者中的5名接受了总共60次白蛋白输血，10名患者中的9名住院治疗，总共268天。在开始治疗后的48周内，1名患者接受了1次输血，2名患者共住院7天。
研究结果还表明，所有患者在第12周达到血清白蛋白和血清IgG浓度正常化，并在至少72周的治疗中保持这些浓度。
安全性方面，报告的Veopoz最常见的不良事件是上呼吸道感染、骨折、荨麻疹和脱发。Veopoz的处方信息还包括关于使用补体抑制剂治疗的患者出现严重脑膜炎球菌感染风险的方框警告。在临床试验中，所有患者在治疗前接受了脑膜炎球菌疫苗接种，并使用抗菌药物预防脑膜炎球菌感染。
Veopoz以单剂量小瓶400mg/2ml溶液的形式提供。负荷剂量在稀释后通过静脉输注给药，而维持剂量通过皮下注射给药。建议患者在注射第一剂Veopoz前至少2周接种脑膜炎球菌疫苗。
此外，Veopoz也正在与Alnylam的cedisiran(siRNAi C5抑制剂)联合进行评估，作为治疗其他补体介导的疾病(包括阵发性夜间血红蛋白尿症(PNH)和重症肌无力(MG))的研究性联合治疗。这种组合目前正处于临床开发阶段，其安全性和有效性尚未经过任何监管机构的评估。
参考来源：Veopoz™ (pozelimab-bbfg) receives FDA approval as the first treatment for children and adults with CHAPLE disease. Regeneron. News release. August 18, 2023. Accessed August 21, 2023
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