近日，制药公司Amicus Therapeutics宣布英国监管机构已批准Pombiliti(cipaglucosidase alfa)与Opfolda(miglustat)联用，用于治疗晚发型庞贝病成人患者。该组合疗法此前于2023年3月获得欧盟委员会批准，研发公司表示，预计这一组合有望在今年第三季度获得美国FDA的批准。
庞贝病是一种由酸性α-葡萄糖苷酶(GAA)缺乏所引起的遗传性溶酶体贮积症。GAA水平的降低或缺失导致糖原在肌肉及其他组织的溶酶体中堆积，继而引发了庞贝病相关的病症（如肌无力和呼吸功能不全），甚至造成患者死亡。
Pombiliti + Opfolda是一种独特的双组合疗法。Pombiliti是一种新型重组人GAA，富含双磷酸化(bis-M6P)N-聚糖，可与高亲和力阳离子非依赖性甘露糖-6-磷酸酯受体(CI-MPR)结合。它与miglustat同时服用，miglustat作为一种口服酶稳定剂，可防止在输注α-环糖苷酶期间酶活性丧失。CI-MPR结合后，环糖苷酶α被溶酶体内化，然后被加工(通过蛋白水解切割和N-聚糖修饰)成最成熟和活性形式的GAA酶 。然后通过切割糖原、减少肌内糖原和修复组织损伤来发挥α糖苷酶的酶活性。
给药方面，Pombiliti每隔一周通过静脉输注给药，其频率与赛诺菲的酶替代疗法Lumizyme(alglucosidase alfa)相同，在输注开始前口服miglustat。
这一批准是基于关键性3期临床试验PROPEL的临床数据，3期临床试验结果显示：Pombiliti + Opfolda治疗改善了庞贝病患者的行走能力和肺功能。该组合疗法似乎优于标准疗法Lumizyme/Myozyme，但一些差异在统计学上不显著。安全性方面，大约四分之一接受这一治疗的患者报告了输液相关反应。
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