Revance Therapeutics公司于8月14日宣布Daxxify(DaxibotulinumtoxinA-lanm,A型肉毒杆菌毒素) 获美国食品药品监督管理局(FDA)扩展适应症范围，用于治疗成人颈部肌张力障碍。
颈部肌张力障碍是一种慢性、属于神经内科的疾病，其中颈部肌肉不由自主地收缩，导致头部和颈部的异常运动、疼痛和笨拙的姿势。神经调节剂(肉毒杆菌毒素)注射被认为是这种疾病的一线治疗方法。但其他治疗可以包括口服药物，手术和补充疗法。常用的药物包括抗胆碱能药物、苯二氮卓类的药物，还有多巴胺受体拮抗剂等。
Daxxify是一种乙酰胆碱释放抑制剂和神经肌肉阻断剂。在2017年，美国FDA授予Daxxify孤儿药指定，用于治疗成人颈部肌张力障碍。此前，于2022年9月在美国FDA批准Daxxify首个适应症，用于暂时改善成人患者与皱眉肌和/或降眉间肌活动相关的中度至重度眉间线的外观，每年只需注射2次就可以取得长期除皱的效果 。
Daxxify与市面上其他神经毒素有些不同，Daxxify与其他神经调节剂(如Botox和Dysport)的主要区别在于，作为新一代长效型神经毒素注射药物，Daxxify和目前常用的肉毒毒素注射产品相比，长效持久是其最大的特点。目前市面上的神经调节剂需要每3个月注射一次，但Daxxify可以在一年内进行两次治疗，就可以获得长达一年的结果。这是因为Daxxify的结果可以持续6-9个月，并且是第一个承诺如此长时间结果的神经调节剂。
除此之外，Daxxify与肉毒杆菌等其他神经调质的另一个区别是，Daxxify不含人血清白蛋白(一种在人血液中发现的蛋白质)和动物基成分，而肉毒杆菌通常还添加了其他成分,如人血白蛋白、乳糖、氯化钠、右旋糖酐、蔗糖、明胶等辅料。代替人血清白蛋白，Daxxify使用肽交换技术将毒素输送到神经细胞。
Daxxify是第一个也是唯一一个经FDA批准的长效肽配方神经调节剂产品。Daxxify还具有自然减缓肌肉运动造成的加速老化的能力。而且Daxxify在室温下是稳定的，不需要冷藏。Daxxify还能更快地提供结果，最早可在治疗后一天，不像许多其他神经调节剂，可能需要更长时间才能显示效果。
该批准基于双盲、安慰剂对照试验的数据(ASPEN-1；ClinicalTrials.gov标识符:NCT03608397)，其包括临床诊断为颈部肌张力障碍的患者，这些患者的基线多伦多西部痉挛性斜颈评分量表(TWSTRS)总分至少为20分，TWSTRS严重程度评分至少为15分，TWSTRS残疾评分为3分或更高，TWSTRS疼痛评分为1分或更高(N=301)。这些患者中有84%以前接受过肉毒杆菌毒素作为颈部肌张力障碍的治疗。
研究参与者被随机分配接受2.5ml Daxxify125单位(n=125)、Daxxify250单位(n=130)或安慰剂(n=46)的单次给药，在受影响的肌肉之间分配。主要终点是第4周和第6周TWSTRS总评分相对于基线的平均变化。
与安慰剂相比，在Daxxify 125U组中，总TWSTRS评分相对于基线的平均变化显著更大(与安慰剂的最小平方平均[LSM]差，-8.4 [95% CI，-12.2，-4.6]；P <.0001)和Daxxify 250U组(与安慰剂的LSM差异，-6.6 [95%可信区间，-10.4，-2.8]；P =.0007)。
据报道，在Daxxify 125U组和Daxxify 250U组中，中位疗效持续时间(定义为从治疗到峰值疗效消失≥80%的时间)分别为24周和20.3周。在临床医生对变化的总体印象和患者对变化的总体印象量表中也观察到了两种剂量的显著改善。
安全性方面，观察到Daxxify最常见的不良反应包括头痛、注射部位疼痛、注射部位红斑、肌肉无力和上呼吸道感染。
Daxxify以冻干粉的形式提供，用于单剂量50单位和100单位小瓶的复溶。颈部肌张力障碍的推荐剂量范围为125单位至250单位。治疗是在受影响的肌肉之间分剂量进行肌肉注射。
参考来源：US FDA approves first therapeutic indication for Revance’s Daxxify® (daxibotulinumtoxinA-lanm) for injection for the treatment of cervical dystonia. Revance Therapeutics. News release. August 14, 2023.
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