8月8日，Aspen Neuroscience制药公司宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已批准了其自体细胞疗法ANPD001的新药临床试验(IND)申请，不久后将正式启动ANPD001的临床试验。该疗法通过替代因病损失的多巴胺神经元来治疗帕金森病(PD)。
帕金森病(PD)是世界上第二大最常见的神经退行性疾病。患者会出现非运动症状，如精神和行为改变、睡眠问题、抑郁、记忆困难和疲劳；并且还会出现因大脑中多巴胺神经元丧失而引起的运动症状，包括无意或无法控制的运动(运动障碍)、颤抖(震颤)、僵硬、平衡和协调困难，这些症状会随着时间的推移而加重。直至患者确诊为PD时，患者大脑中制造多巴胺的细胞通常已丧失大半。迄今为止，还没有一种疗法能够阻止、替代或预防多巴胺神经元的丧失或减缓PD的进展。
ANPD001是一种在研细胞疗法，可作为PD的自体神经元替代物。该疗法的制造是基于Aspen公司的个体化三步制造策略：首先从患者身上提取自身皮肤细胞的少量样本，然后将它们重编程为诱导多能干细胞(iPSC)，再分化为多巴胺神经元前体细胞(DANPC) 。然后，医护人员通过手术将DANPC提供给患者，以替代他们因疾病而丢失或受损的神经元细胞。在每个制造阶段，都会用到Aspen公司专有的基于人工智能的基因组学测试来评估每个患者的细胞质量。
在一份声明中，有人指出，ANPD001作为帕金森病治疗药物的潜在优势之一是它不需要免疫抑制药物，而免疫抑制药物在一些患者群体中可能无法很好地耐受。
下一步，Aspen计划启动针对中重度PD患者的首例1/2a期临床试验。此前，该公司已于2022年开展了试验准备筛选队列研究（Trial-Ready Screening Cohort Study），为临床试验筛选、招募潜在候选患者并开始制造细胞。新闻稿指出，这项研究将是美国首个自体iPSC衍生疗法的多中心1/2a期临床试验。
目前，该公司正在开发一种基因校正的自体神经元疗法(ANPD002 ),该疗法正处于研究阶段，目标是与患帕金森病的高风险相关的遗传变异，从编码葡萄糖脑苷脂酶(GBA)的基因中最常见的遗传变异开始。
参考来源:Aspen Neuroscience Announces FDA Clearance of Investigational New Drug Application for ANPD001, Autologous Cell Therapy for the Treatment of Parkinson's Disease
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