全球生物制药公司UCB于7月21日宣布Rystiggo(rozanolixizumab,洛利昔珠单抗)已在美国上市，用于治疗抗乙酰胆碱受体(AChR)或抗肌肉特异性酪氨酸激酶(MuSK)抗体阳性的成人全身型重症肌无力(gMG）。
Rozanolixizumab是一种皮下注射的人源化单克隆抗体，以高亲和力特异性结合人类新生儿Fc受体 (FcRn)；通过阻断FcRn和免疫球蛋白G (IgG) 的相互作用，加速抗体的分解代谢并降低致病性IgG自身抗体的浓度。
Rystiggo被授权用于治疗两种最常见的成人全身型重症肌无力亚型，即抗乙酰胆碱受体(AchR)或抗肌肉特异性酪氨酸激酶(MuSK)抗体阳性。
值得一提的是，Rystiggo是目前FDA批准的唯一一种治疗这两种最常见的全身型重症肌无力亚型的药物。
此前，Rozanolixizumab于2019与2020年分别获FDA与欧盟孤儿药资格认定，用于治疗重症肌无力。
目前，该药物正开发治疗多种由致病性IgG自身抗体驱动的自身免疫性疾病，包括gMG、原发性免疫性血小板减少症、自身免疫性脑炎等。
FDA对Rystiggo的批准基于其III期MycarinG研究(NCT03971422)中收集的安全性和疗效数据。完整的3期结果于上个月发表在《柳叶刀神经病学》杂志上。
该研究纳入了200名患有AChR或MuSK亚型患者，按照1:1:1的比例随机分配，每周皮下给药Rystiggo 7mg/kg、Rystiggo 10mg/kg或安慰剂，持续6周，然后进行8周的观察期。
MG-ADL是一种全身型重症肌无力衡量量表，用于评估Rystiggo的疗效。该量表以0(正常)到3(严重障碍)的等级评估全身型重症肌无力状及其对日常活动的影响，如对呼吸、说话、咀嚼、吞咽、刷牙或梳头、从椅子上站起来、视力和眼睑下垂的影响。使用该量表，患者的整体功能被分级，满分为24分。
结果显示，在第43天估量到有统计学意义的症状改善。接受Rystiggo治疗的患者较MG-ADL初始平均降低3.4分，而接受安慰剂的患者则平均降低0.8分。
安全性方面，Rystiggo组报告的最常见不良反应包括头痛、感染、腹泻、发热、超敏反应和恶心。
参考来源：UCB announces U.S. availability of Rystiggo® (rozanolixizumab-noli) for the treatment of generalized myasthenia gravis (gMG) in adult patients who are anti-acetylcholine receptor (AChR) or anti-muscle-specific tyrosine kinase (MuSK) antibody positive. News release. July 21, 2023.
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