近日，UCB生物制药公司宣布，将在2023年7月1日至4日举行的欧洲神经病学学会(EAN)会议上公布其治疗全身型重症肌无力(gMG)的产品组合结果。
来自MycarinG和RAISE研究的扩展数据进一步揭示了rozanolizumab和zilucoplan治疗全身型重症肌无力(gMG)的潜力。今年6月，美国食品和药物管理局(FDA)批准了rozanolixizumab（商品名：Rystiggo）用于治疗抗乙酰胆碱受体(AchR)或抗肌肉特异性酪氨酸激酶(MuSK)抗体阳性的成人患者的全身性重症肌无力(gMG)，值得一提的是，这是FDA批准的唯一一种治疗抗achr和抗musk抗体阳性gMG成人的一款新药。
FDA的批准rozanolizumab得到了关键性3期MycarinG研究(NCT03971422)的安全性和有效性数据的支持。在该研究中，rozanolixumab在AChR MuSK抗体阳性MG患者的MG特异性结局中显示出显著统计学和临床意义上的改善。从基线到第43天，rozanolixizumab显著降低MG-ADL（重症肌无力日常生活活动）评分。
此外，与安慰剂组相比，rozanollizumab（7mg/kg和10mg/kg）组患者MG-ADL改善≥2分患者比例更高（p＜0.001），定量重症肌无力量表(QMG)评分改善≥3分以及重症肌无力综合评分改善≥3分的患者比例也更高，说明这些评估指标的改善具有临床意义。
3期RAISE研究，该研究评估了zilucoplan在成人轻度至重度AChR-Ab+全身型重症肌无力患者中的疗效和安全性。公布的RAISE研究结果描述了zilucoplan在重症肌无力特异性疗效结果方面具有临床意义和统计学显着性的改善，以及良好的安全性。zilucoplan是首个由AChR-Ab+全身型重症肌无力成年患者在家中自行给药的C5补体抑制剂。
这些关键的3期临床试验支持了rozanolixizumab和zilucoplan在美国、欧洲和日本的监管申请。
Rozanolixizumab目前仅在美国获得批准，并且正在接受欧洲药品管理局(EMA)和日本药品和医疗器械管理局(PMDA)的审查，用于治疗成人gMG。预计监管机构将在2024年上半年对这些提交的材料做出回应。
Zilucoplan目前正在接受美国FDA、EMA和日本PMDA的审查，用于治疗抗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性的成人gMG患者。预计这些监管机构将从2023年下半年开始做出回应。zilucoplan的安全性和有效性尚未确定，目前尚未被全球任何监管机构批准用于任何适应症。
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