辉瑞公司于6月27日宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已接受审查fidanacogene elaparvovec治疗成人B型血友病的生物许可申请(BLA)，监管决定预计将于2024年第二季度做出。
血友病（Hemophilia），是一组由于血液中某些凝血因子的缺乏而导致患者产生严重凝血障碍的遗传性出血性疾病，包括血友病A(甲）、血友病B（乙）和因子XI缺乏症（曾称血友病丙）。其中B型血友病是由于血液中缺乏凝血因子Ⅸ(FIX)所致，这是血液中的一种特殊蛋白质。目前的标准疗法需要反复静脉输注血浆源性或重组FIX来控制和预防出血发作。fidanacogene elaparvovec旨在帮助患者在一次性治疗后自行产生因子IX，这与目前的治疗方法不同，后者侧重于定期输注蛋白质。
去年11月，全球首款治疗B型血友病患者的基因疗法Etranacogene Dezaparvovec(Hemgenix)已在美国FDA获批上市。同样地，Fidanacogene elaparvovec是一种新型在研基因疗法，含有生物工程腺相关病毒(AAV)衣壳(蛋白质壳)和高活性人凝血FIX基因。一旦输注后，能够在患者体内持续产生内源性的因子IX，从而消除定期输注因子IX的需求，有望为B型血友病患者带来一次性治疗的新方案。
BLA是基于一项3期BENEGENE-2研究的疗效和安全性数据(NCT03861273)，旨在评估fidanacogene elaparvovec在患有中度至重度血友病B(定义为FIX循环活性为2%或更低)的18-65岁的成年男性患者中的疗效和安全性。
符合条件的患者需要在导入研究期间完成6个月的常规FIX预防治疗(ClinicalTrials.gov标识号:NCT03587116)，然后接受单次静脉输注fidanacogene elaparvovec。主要终点是作为常规护理的一部分，输注fidanacogene elaparvovec与FIX预防后总出血的年化出血率(ABR)。
结果显示，1)与标准治疗方案相比，输注总出血的年化出血率(ABR)具有非劣效性和优越性。2)单剂量fidanacogene elaparvovec给药后，ABR降低了71%，3)从引入预处理期间的4.43降至第12周至第15个月的1.3 (P <.0001)。4)Fidanacogene elaparvovec一般耐受性良好，其安全性与1/2期结果一致。
监管方面，fidanacogene elaparvovec的欧洲上市许可申请(MAA)也已被接受，现正在接受欧洲药品管理局(EMA)的审查。
此前，Fidanacogene elaparvovec已获得FDA的突破性、再生性药物高级疗法(RMAT)和孤儿药物称号。该公司表示，目前还有3个3期项目，在血友病B、血友病A和杜氏肌营养不良中研究其基因治疗的新方案，其中，一项正在评估marstacimab治疗血友病的3期BASIS研究，这是一种新的、研究中的抗组织因子途径抑制剂(抗TFPI)，正开发用于重度A型血友病和B型血友病患者的治疗，无论其体内是否已产生抑制剂。
参考来源：FDA accepts Pfizer’s application for hemophilia B gene therapy fidanacogene elaparvovec. News release. Pfizer. Accessed June 27, 2023.
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