昨日，优时比(UCB)制药公司宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Rystiggo(rozanolixizumab)上市，用于治疗抗乙酰胆碱受体(AChR)或抗肌肉特异性酪氨酸激酶(MuSK)抗体阳性的成人全身型重症肌无力(gMG）,预计于今年第三季度在美上市。
Rystiggo是一种皮下注射的人源化单克隆抗体，以高亲和力特异性结合人类新生儿Fc受体 (FcRn)。它旨在阻断FcRn和免疫球蛋白 G (IgG) 的相互作用，加速抗体的分解代谢并降低致病性IgG自身抗体的浓度。值得一提的是，这是FDA批准的唯一一种治疗抗achr和抗musk抗体阳性gMG成人的一款新药。
上周，argenx制药公司也批准了一款皮下注射疗法Vyvgart Hytrulo用于全身型重症肌无力，这2个是具有相同作用机制的抗体。
FDA的批准得到了关键性3期MycarinG研究(NCT03971422)的安全性和有效性数据的支持，该研究于2023年5月发表在《柳叶刀神经病学》(The Lancet Neurology)上。主要疗效终点是比较治疗组之间在第43天MG-ADL总评分的基线变化。
在该研究中，rozanolixumab在AChR MuSK抗体阳性MG患者的MG特异性结局中显示出显著统计学和临床意义上的改善。从基线到第43天，rozanolixizumab显著降低MG-ADL（重症肌无力日常生活活动）评分。
此外，与安慰剂组相比，rozanollizumab（7mg/kg和10mg/kg）组患者MG-ADL改善≥2分患者比例更高（p＜0.001），定量重症肌无力量表(QMG)评分改善≥3分以及重症肌无力综合评分改善≥3分的患者比例也更高，说明这些评估指标的改善具有临床意义。
Rozanollizumab还显示出可接受的安全性和耐受性，两个剂量间不良事件(TEAE)发生率相似。与安慰剂组相比，rozanollizumab组TEAE发生率更高 (7mg/kg组81.3%，10mg/kg组82.6%，安慰剂组67.2%)。临床试验中观察到最常见的不良反应(在接受rozanolizumab -noli治疗的患者中至少有10%报道)是头痛、感染、腹泻、发热、过敏反应和恶心。
在美国以外，该药尚未被全球任何其他监管机构批准用于任何适应症。此外，Rozanolixizumab目前也正在接受欧洲药品管理局(EMA)和日本药品和医疗器械管理局(PMDA)的审查，用于治疗成人全身型重症肌无力，预计将于明年做出决定。
除了Rystiggo之外，UCB还向美国和欧洲监管机构申请寻求批准另一种研究性gMG疗法zilucoplan，zilucoplan是一种皮下注射、自我给药的补体成分5肽抑制剂（C5抑制剂），用于治疗抗乙酰胆碱受体抗体阳性(AChR Ab+)全身型重症肌无力成人患者。监管方面，预计今年年底可能会做出决定。
参考来源：UCB announces US FDA approval of Rystiggo® (rozanolixizumab-noli) for the treatment of adults with generalized myasthenia gravis. News release. UCB. Accessed June 27, 2023.
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