据辉瑞公司6月23日新闻稿宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准LITFULO(ritlecitinib)用于治疗12岁及以上青少年和成人的严重斑秃患者。公司表示，该产品预计将在未来几周内上市。
Ritlecitinib是一种口服高选择性JAK3（Janus激酶3）/TEC家族激酶双重抑制剂，作为每日一次的口服治疗，推荐剂量为50mg。
去年6月，FDA批准了首款斑秃系统疗法Olumiant（baricitinib，巴瑞替尼）。Olumiant是一种每日口服一次的选择性JAK1、JAK2抑制剂，被批准用于治疗重度斑秃成人患者。
值得一提的是，Ritlecitinib是继Olumiant之后，第二个获批用于治疗斑秃的JAK抑制剂，也是首个获批用于治疗12岁以上的青少年斑秃患者的新药。
该批准基于2b/3期ALLEGRO试验的数据(ClinicalTrials.gov标识符:NCT03732807)，该研究招募了718名12岁及以上的斑秃患者(≥50%头皮脱发)，包括全秃和普秃。
患者被随机以（2:2:2:2:1:1:1）分配为口服ritlecitinib或安慰剂（每日一次）治疗组，持续治疗24周，包括200mg负荷剂量4周+50mg组、200mg负荷剂量4周+30mg组、50mg组、30mg组、10mg组和安慰剂组。主要终点为第24周时SALT≤20分的应答率。
结果显示，与安慰剂相比，除10mg剂量组外，ritlecitinib治疗组SALT≤20分应答率均显著高于安慰剂组。治疗24周后，在50mg剂量组中，SALT≤20分的应答率为23%，而安慰剂组仅达到2%。
至于安全性，观察到最常见的不良反应包括头痛、腹泻、痤疮、皮疹、荨麻疹、毛囊炎、发热、特应性皮炎、头晕、血肌酸磷酸激酶升高、带状疱疹、红细胞计数减少和口腔炎。Litfulo的处方信息包括一个方框警告，描述与JAK抑制剂使用相关的严重感染、死亡、恶性肿瘤、主要心血管不良事件和血栓形成的风险增加。对于肝功能严重受损的患者，不建议使用ritlecitinib。同样也不建议与其他JAK抑制剂、生物免疫调节剂、环孢菌素或其他强效免疫抑制剂联合使用。
ALLEGRO 2b/3期研究的全部结果于2023年4月发表在《柳叶刀》杂志上。
目前，该公司正在进行的一项ALLEGRO-LT 3期开放性长期研究，旨在调查LITFULO对脱发25%或以上的成人斑秃患者和脱发50%或以上的12岁以上青少年斑秃患者的安全性和疗效。此外，LITFULO治疗斑秃的监管申请已提交给世界各国进行审查，包括中国、欧盟、日本和英国。其中，欧洲药品管理局(EMA)已接受了ritlecitinib的上市许可申请(MAA),预计将于今年第三季度做出决定。
除了斑秃，ritlecitinib在治疗类风湿关节炎方面也显示出疗效和可接受的安全性，并正用于评估治疗白癜风、克罗恩病和溃疡性结肠炎。
参考来源：FDA approves Pfizer’s Litfulo™ (ritlecitinib) for adults and adolescents with severe alopecia areata. Pfizer. News release. June 23, 2023.
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