重症肌无力是一种罕见的慢性神经肌肉疾病，其特征为肌无力和可能危及生命的肌无力。在该群体中，具有乙酰胆碱受体蛋白的抗体呈阳性（抗AChR抗体阳性）的成年患者约占总gMG人群的85%。超过85%的患者在发病后18个月内进展为全身性重症肌无力，进而导致极度疲劳和面部表情、言语、吞咽和活动困难。
据argenx公司公司新闻稿称，美国食品药品监督管理局(FDA)批准Vyvgart Hytrulo皮下注射液上市，用于治疗抗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性的成人全身性重症肌无力(gMG)患者。公司表示，预计今年7月上市。
Vyvgart Hytrulo是efgartigimod alfa和重组人透明质酸酶PH20的皮下注射产品组合。Efgartigimod是一款靶向Fc受体(FcRn)的“first-in-class”疗法。Efgartigimod可减少致病性IgG抗体，阻断IgG再循环过程。FcRn受体的作用是防止IgG的降解，因此通过防止IgG与FcRn的结合，能够导致介导自身免疫性疾病的IgG抗体更快耗竭，从而减轻疾病症状。重组人透明质酸酶PH20由Halozyme Therapeutics公司开发，它可以降解体内的透明质酸，以帮助皮下注射药物的渗透和吸收，为患者提供额外的治疗选择。
值得一提的是，Vyvgart是第一个也是唯一一个获得批准的FcRn阻断剂。
Vyvgart皮下注射液
Vyvgart静脉注射液于2021年12月获得批准，用于治疗抗乙酰胆碱受体抗体阳性的全身型重症肌无力成人患者。Vyvgart还获得了美国FDA授予快速审批通道和孤儿药认定资格。此外，Vyvgart还在欧洲和英国获得上述适应症的批准，在日本被批准用于治疗没有抗乙酰胆碱受体 (AChR) 抗体的gMG成人对类固醇或非甾体免疫抑制疗法 (IST) 的充分反应。
Vyvgart静脉注射液
此次获批的是首款针对这一患者群体的皮下注射疗法，这一注射剂型可将患者原本需要1个小时的静脉输注缩短为用时30-90秒的皮下注射，为患者用药提供了更多的灵活性和自由选择。
批准是基于3期ADAPT-SC研究的阳性结果，该研究结果显示，在成人全身性重症肌无力患者中，皮下注射Vyvgart Hytrulo与静脉输注Vyvgart相比，达到非劣效性的主要终点。Vyvgart Hytrulo组患者接受治疗第29天的平均总IgG水平相对基线降低66.4%，而Vyvgart这一数值为62.2%。
至于安全性，Vyvgart Hytrulo的安全性与ADAPT临床试验一致，耐受性良好，最常见的不良事件是注射部位反应。
参考来源：FDA Approves Subcutaneous Vyvgart for Myasthenia Gravis
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