据Rocket Pharmaceuticals公司在6月8日新闻稿中称，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准RP-A601的快速通道和孤儿药物名称，用于治疗plakophilin-2相关的致心律失常性心肌病(PKP2-ACM)。
PKP2-ACM是这是一种由PKP2基因突变引起的遗传性心脏病，可导致心律失常、心脏结构异常和心脏猝死并威胁生命。目前对PKP2-ACM患者的治疗标准包括药物治疗、植入式心律转复除颤器(ICD)和消融术，现有的治疗方法无法解决导致该病的根本原因，即使经过治疗，仍可能发生危及生命的心律失常和疾病进展。
RP-A601是一种基于腺相关病毒(AAV.rh74)的基因疗法，正在研究作为这些PKP2-ACM患者的一次性治愈治疗，有可能会提高该病患者的存活率和生活质量。
此前，FDA宣布批准RP-A601的研究性新药(IND)申请，该申请基于强有力的临床前概念验证研究，证明心律失常减少和存活率增加。RP-A601是第一个获得IND批准的正在开发的PKP2-ACM基因疗法。
目前，该公司正在启动一项多中心1期剂量递增试验，该试验将评估RP-A601在至少6名患有ICD且具有威胁生命的心律失常总体高风险的成人PKP2-ACM患者中的安全性和初步疗效。该研究将评估RP-A601对PKP2心肌蛋白表达、心脏生物标志物、威胁生命的室性心律失常的临床预测指标和心脏性猝死的影响。
如果获批，RP-A601有可能成为一次性的，可替代药物治疗、植入式心律转复除颤器和消融疗法的新型治疗方法。
参考来源：Rocket Pharmaceuticals receives FDA Fast Track and Orphan Drug designations for RP-A601 gene therapy for PKP2 arrhythmogenic cardiomyopathy (ACM). News release. June 8, 2023.
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