非酒精性脂肪性肝炎(NASH)是一种严重的进行性肝病，由肝脏中过量的脂肪积累引起，诱导慢性炎症，导致进行性纤维化(疤痕)，可导致肝硬化，最终肝功能衰竭，癌症和死亡。晚期纤维化与NASH患者肝脏相关发病率和死亡率的高风险相关。目前还没有批准用于治疗NASH的药物。
上周，美国食品药品监督管理局(FDA)胃肠药物咨询委员会以12票 VS 2票的投票结果支持了obeticholic acid (OCA)用于治疗非酒精性脂肪性肝炎(NASH)引起的肝硬化前纤维化。
尽管FDA不受委员会建议的约束，但是FDA在做出批准决定时会考虑这些建议。监管决定预计将于2023年6月22日做出。
目前该药以商品名:Ocaliva（奥贝胆酸）上市，联合熊去氧胆酸(UDCA) 治疗对熊去氧胆酸(UDCA) 治疗反应不充分的原发性胆汁性胆管炎(PBC)成年患者，而奥贝胆酸(Ocaliva/obeticholic acid)作为单药可用于治疗熊去氧胆酸(UDCA)不耐受的原发性胆汁性胆管炎(PBC)成年患者。
此前，该专家小组以15比1的投票结果推迟了OCA对该适应症的批准，直到REGENERATE试验(ClinicalTrials.gov标识符:NCT02548351)的额外临床结果数据被提交和审查。
新药申请(NDA)提交的资料包括来自双盲、安慰剂对照的3期再生试验的2项中期分析，该试验招募了因NASH而患有活检证实的2或3期肝纤维化的患者。参与者被随机分配接受OCA 10mg(n=312)、OCA 25mg(n=308)或安慰剂(n=311)，每天口服一次，持续18个月。共同主要终点是达到至少一个肝纤维化改善阶段且NASH没有恶化的患者比例；或者达到NASH消退而没有肝纤维化恶化的患者比例。
结果显示：OCA 25mg在改善纤维化和无NASH恶化的主要终点方面优于安慰剂；在不同的分析中，估计的风险差异从8.6%到12.8%不等。然而，OCA 10mg或25mg在NASH消退和无纤维化恶化的主要终点上均不优于安慰剂。
至于安全性，最常见的治疗中出现的不良事件是瘙痒。观察到OCA 25mg组有较高的胆道事件发生率，包括胆结石。
参考来源：Intercept announces outcome of FDA advisory committee meeting for obeticholic acid as a treatment for pre-cirrhotic fibrosis due to NASH. News release. May 19, 2023.
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