Krystal Biotech生物技术公司于5月19日宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已批准外用凝胶药物VYJUVEK(beremagene geperpavec-svdt)上市，用于治疗6个月或以上的营养不良性大疱性表皮松解症(DEB)患者。据该公司新闻稿称，预计将于2023年第三季度在美国上市。
VYJUVEK是首款可重复给药的基因疗法，每周一次局部应用于伤口，也是FDA批准的首个也是唯一一个用于治疗隐性和显性DEB的药物。在管理方面，也是有要求的，VYJUVEK作为一种外用凝胶药物被批准由医疗保健专业人员在医疗保健专业环境（例如诊所）或家庭环境中进行管理。
DEB是一种罕见而严重的疾病，影响皮肤和粘膜组织，由COL7A1基因的一个或多个突变引起。COL7A1基因负责产生功能性COL7蛋白，该蛋白形成将真皮(皮肤内层)结合到表皮(皮肤外层)所必需的锚定纤维。DEB患者缺乏功能性锚定纤维导致皮肤极其脆弱，轻微摩擦或创伤就会起泡和撕裂。DEB患者患有开放性伤口，这会导致复发性皮肤感染和纤维化，从而导致手指和脚趾融合，并最终增加患侵袭性皮肤癌的风险。而VYJUVEK是一种基于1型单纯疱疹病毒(HSV-1)载体的基因疗法，旨在通过传递人类COL7A1基因的功能性拷贝来解决DEB的遗传根本原因，以提供伤口愈合和持续的功能性COL7蛋白表达以及还原。
在该基因疗法获批之前，患有营养不良性大疱性表皮松解症的患者常常皮肤上出现水泡和伤口，医生护士能做的只有使用绷带办法，VYJUVEK的出现，既能治愈患者的伤口，又能防止皮肤再次起泡，且使用起来安全且易于直接应用于伤口。
FDA对VYJUVEK的批准基于两项临床研究（GEM-1/2试验，GEM-3试验），GEM-1/2试验是一项患者内、开放标签、单中心、随机、安慰剂对照研究，表明重复局部应用VYJUVEK与持久的伤口闭合、全长皮肤COL7表达和锚定原纤维组装有关，报告的不良事件最少。
GEM-3试验是一项患者内、双盲、多中心、随机、安慰剂对照研究，其中包括31名1岁及以上的DEB患者。患者提供至少1对主要目标伤口进行评估，每对伤口中的1个伤口用Vyjuvek治疗，另一个用安慰剂治疗26周。
该试验的研究数据已于去年12月发表在《新英格兰医学杂志》上，结果显示：该研究符合其主要终点；Vyjuvek治疗组有65%的伤口在24周时完全闭合(定义为在相隔2周的连续2次随访中评估的持久伤口闭合),而安慰剂治疗组有26%的伤口完全闭合(治疗差异，39%;95%可信区间，14-63；P =.012)。此外，与安慰剂组相比，Vyjuvek组在第8周和第10周或第10周和第12周(次要终点)完全愈合的伤口比例更高(68%比23%；治疗差异，45%；95%可信区间，22-69；P =.003)。且VYJUVEK耐受性良好，无药物相关的严重不良事件或因治疗相关事件而停药。
至于安全性，VYJUVEK报告的最常见的不良反应是瘙痒、寒战、发红、皮疹、咳嗽和流鼻涕。
目前除在美国以外，欧洲药品管理局已授予VYJUVEK孤儿药指定和PRIME（PRIority MEdicines）治疗DEB的资格。公司预计将于2023年下半年开始正式的上市许可申请程序，并可能在2024年获得批准。此外，该公司还与日本药品和医疗器械局合作研究VYJUVEK，并寻求批准在2025年推出。
参考来源：Krystal Biotech receives FDA approval for the first-ever redosable gene therapy, Vyjuvek™ (beremagene geperpavec-svdt) for the treatment of dystrophic epidermolysis bullosa. News release. Krystal Biotech. Accessed May 19, 2023.
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