Chiesi Global Rare Diseases和Protalix BioTherapeutics于5月10日联合宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Elfabrio(pegunigalsidase alfa-iwxj)用于治疗法布里病成人患者。
法布里病是一种X连锁遗传性疾病，由溶酶体α–半乳糖苷酶活性不足引起，这种酶导致人体内溶酶体中一种称为globotriaosylceramide神经酰胺(Gb3)的脂肪物质异常沉积的进行性积累。法布里病患者遗传了α–半乳糖苷酶的缺陷，这种酶通常是Gb3分解的原因。随着时间的推移，Gb3的异常储存增加，因此，Gb3主要在血管和组织中积累。Gb3沉积的最终后果包括疼痛发作、外周感觉受损和终末器官衰竭。法布里病通常采用酶替代疗法(ERT)进行治疗，用重组形式的蛋白质替代缺失的α-半乳糖苷酶。
该药正是一种聚乙二醇化酶替代疗法(ERT)，即每两周进行一次静脉注射或静脉输注，建议用量为1mg/kg，该疗法于上周获得欧盟委员会的批准。
Elfabrio的安全性、耐受性和疗效已在全面的临床开发计划中接受评估，涵盖超过140名患者，治疗随访期长达7.5年。它已在ERT初治和经治患者中进行了研究，包括一项头对头试验。
该试验达到了其主要终点，显示Elfabrio在控制肾小球滤过率(eGFR)下降方面的疗效与获批酶替代疗法agalsidase beta相比，达到非劣效性标准。
全部临床数据皆表明，Elfabrio具有成为长效疗法的潜力。
在试验中，Elfabrio的耐受性通常很好，最常见的不良反应(≥15%)是输液相关反应、鼻咽炎、头痛、腹泻、疲劳、恶心、背痛、四肢疼痛和鼻窦炎，大多数不良事件的严重程度为轻度或中度。
参考来源：FDA Approves Elfabrio (pegunigalsidase alfa-iwxj) for the Treatment of Adult Patients with Fabry Disease
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