Vertex制药公司于2023年5月4日宣布美国食品药品监督管理局(FDA)批准Kalydeco(ivacaftor)用于年龄为1个月至小于4个月的囊性纤维化(CF)患者，其囊性纤维化跨膜传导调节因子(CFTR)基因中至少有1处对ivacaftor有应答的突变。该批准是基于临床和或体外试验数据，此次获批之前，Kalydeco不适用于4个月以下的婴儿。
此前，该药首次于2012在美国获得批准，在美国和欧盟均获批可用于治疗4个月及以上患者的囊性纤维化。目前已在30多个国家上市。
囊性纤维化(CF)是一种罕见的、缩短寿命的遗传病，会影响肺、肝、胰腺、胃肠道、鼻窦、汗腺和生殖道。CF是由CFTR基因的某些突变导致CFTR蛋白功能缺陷或缺失引起的。儿童必须遗传2个有缺陷的CFTR基因（父母各一个）才会患上CF。在CFTR基因发生某些类型突变的人群中，细胞表面的CFTR蛋白无法正常发挥作用。ivacaftor被称为CFTR增效剂，是一种口服药物，旨在促进CFTR蛋白将盐和水转运穿过细胞膜的能力，这有助于水合物和清除呼吸道粘液。
批准是基于一项3期非盲研究（NCT02725567）的数据，该研究评估了ivacaftor在24个月以下且具有ivacaftor应答CFTR突变的囊性纤维化患者中的安全性、药代动力学和药效学。
研究结果显示:在1个月至小于24个月大儿科患者中ivacaftor的暴露量在成人和6岁及以上儿科患者的暴露量范围内。此外，观察到该年龄段患者与2岁及以上患者的安全性相似。
参考来源：Vertex announces US FDA approval for Kalydeco® (ivacaftor) to treat eligible infants with CF ages 1 month and older. News release. Vertex. March 3, 2023.
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