Avadel Pharmaceuticals plc生物制药公司于5月1日宣布美国食品和药物管理局(FDA)批准Lumryz (sodium oxybate) ，用于治疗成年发作性睡病患者的猝倒或白天过度嗜睡(EDS)，该药是一种羟丁酸钠的缓释制剂，预计将于6月初上市。
给药方面，FDA发现Lumryz通过提供一种每晚一次的给药方案，避免了夜间醒来服用第二剂药物。
此次批准，意味着Lumryz成为FDA批准的第一个也是唯一一个用于嗜睡症患者的睡前一次羟丁酸钠。
FDA对Lumryz的最终批准是基于2020年3月完成的关键3期REST-ON临床研究的阳性结果。研究参与者被随机分配接受Lumryz(滴定至4.5g、6.0g、7.5g和9.0g)或安慰剂，每晚一次，持续13周。
该研究的共同主要终点包括失眠维持试验(MWT)的改善、日间嗜睡改善的临床总体印象(CGI-I)和平均每周猝倒发作，记录在睡眠和症状日记中。
结果显示，在第13周，与安慰剂相比，使用Lumryz 9g治疗的患者在所有3个终点方面均实现了非常显著且具有临床意义的改善:
1.MWT: 10.82分钟vs 4.7分钟；与安慰剂的差异:6.1 (95% CI，3.52-8.75)；P <.001。
2.CGI-I(大幅度/非常大幅度改善的患者百分比):73%对32%；优势比5.6 (95% CI，2.76-11.23)；P <.001。
平均每周猝倒发作:-11.51 vs-4.9；与安慰剂的差异:-6.7 (95% CI，-9.32，-3.98)；P <.001。
3.与安慰剂相比，还观察到6克(第3周)和7.5克(第8周)剂量的Lumryz在所有3个终点上的统计学显著改善(P <.001)。
至于安全性，试验中观察到最常见的不良反应包括恶心、头晕、遗尿、头痛和呕吐。
参考来源：Avadel Pharmaceuticals announces final FDA approval of Lumryz™ (sodium oxybate) for extended-release oral suspension as the first and only once-at-bedtime oxybate for cataplexy or excessive daytime sleepiness in adults with narcolepsy. News release. Avadel. May 1, 2023.
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