Vertex制药公司于2023年4月26日宣布美国食品药品监督管理局(FDA)批准扩大三联疗法Trikafta（elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor）的使用范围，以包括2至5岁的囊性纤维化(CF)儿童，这些儿童在囊性纤维化跨膜传导调节因子(CFTR)基因中至少有1个F508del突变，或在CFTR基因中有一个基于体外数据有反应的突变。在此之前，Trikafta仅被批准用于6岁及以上的CF患者。
关于囊性纤维化(CF)
囊性纤维化(CF)是一种罕见的、缩短生命的遗传病，影响全球约7.5万人。CF是一种累进的多系统疾病，影响肺部、肝脏、胃肠道、鼻窦、汗腺、胰腺和生殖道。CF是由CFTR基因的某些突变导致CFTR蛋白功能缺陷或缺失引起的。儿童必须遗传2个有缺陷的CFTR基因（父母各一个）才会患上CF。
虽然有许多不同类型的CFTR突变可导致疾病，但绝大多数CF患者至少有一个F508del突变。这些突变，可通过基因检测或基因分型来确定。CFTR蛋白通常调节细胞膜的离子运输，基因突变能导致蛋白产物功能的破坏或丧失。当细胞膜离子运输被中断，某些器官粘液涂层的粘度将变稠。该病的一个主要特征是呼吸道积聚厚厚的粘液，导致呼吸困难、肺部慢性反复感染和进行性肺损伤，最终导致死亡。CF患者的死亡年龄中位数为30出头。
关于Trikafta
在CFTR基因有某些类型突变的人中，CFTR蛋白在细胞内不能正常加工或折叠，这可能会阻止CFTR蛋白到达细胞表面并正常发挥功能。TrikaftaA(elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor)是一种口服药物，旨在增加细胞表面CFTR蛋白的数量和功能。Elexacaftor和tezacaftor共同作用来增加细胞表面成熟蛋白的量。Ivacaftor是一种CFTR增效剂，旨在促进CFTR蛋白运输盐和水穿过细胞膜的能力。elexacaftor、tezacaftor和ivacaftor的联合作用有助于水合和清除呼吸道粘液。
Trikafta 3期研究
Trikafta扩大适应症批准，基于一项为期24周的3期开放标签多中心研究的数据支持。该研究招募了75名2至5岁患有CF的儿童，以评估Trikafta的安全性、药代动力学和疗效。结果显示：Trikafta在这一儿童患者群体中总体耐受性良好，其安全性与老年组中观察到的安全性一致，并导致汗液氯化物浓度、CFTR功能指标和肺功能的改善，即患者汗液中氯化物浓度(CFTR功能的一项指标；从基线到第24周汗液氯化物的平均绝对变化:-57.9 mmol/L [95% CI，-61.3，-54.6])和肺清除指数(从基线到第24周的平均变化:-0.83单位[95% CI，-1.01，-0.66])。该研究的全部数据最近发表于国际医学期刊《美国呼吸和重症监护医学杂志》。
报告的最常见不良事件是咳嗽、发烧和流鼻涕。
目前，Vertex还向其他全球监管机构提交了在2至5岁儿童中使用Trikafta /KAFTRIO的申请，包括欧洲药品管理局(EMA)和药品及保健产品管理局(MHRA)。
参考来源：Vertex announces US FDA approval for Trikafta® (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor and ivacaftor) in children with cystic fibrosis ages 2 through 5 with certain mutations. News release. Vertex. Accessed April 26, 2023.
注：以上资讯来源于网络，由香港济民药业整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。
如您发现本网站有文字编辑或内容错误，请点击此处发送(需要安装有foxmail或outlook支持)，
或发邮件至：info@pidrug.com，香港济民药业感谢您的到访！
欢迎您添加香港济民药业微信，或在公众号内留言。
